Kommentteja PALKO:n 19.12.2017 julkaisemaan nusinerseeni-lääkettä koskevaan suositusluonnokseen

Vastaajan organisaatio:
SMA Finland ry on SMA:ta sairastavien ihmisten ja heidän omaistensa vastaperustettu yhdistys, jonka tarkoituksena on puolustaa SMA:ta sairastavien ihmisten oikeuksia Suomessa. Yhdistys odottaa parhaillaan rekisteröintipäätöstä PRH:lta. Tiedustelut: smayhdistys@gmail.com.

Kommentoi perustelumuistion kohtaa 18 Yhteenveto

Nusinerseenihoidon kuuluminen palveluvalikoimaan

”Nusinerseenihoito ei kuulu suomalaiseen terveydenhuollon palveluvalikoimaan SMA-taudin hoidossa, koska lääkkeen kustannukset ovat odotettuun vaikuttavuuteen nähden kohtuuttomat.”.

Terveydenhuoltolaki

Terveydenhuoltolaissa (7 a § Terveydenhuollon palveluvalikoima) määritellään, että palveluvalikoimaan kuuluvat kaikki hoidot, joiden hyöty potilaalle on suurempi kuin riski, kuitenkin pois lukien vähäisen vaikuttavuuden omaavat kalliit hoidot. Jos hoidon vaikuttavuus ei ole vähäinen, ei sitä voida kustannusten perusteella jättää palveluvalikoiman ulkopuolelle. Suositusluonnoksessa ei ole perusteltu, että nusinerseenin vaikutus olisi vähäinen, vaan yksinomaan kustannukset on mainittu raportissa hoidon epäämisen perusteena. Perustelu on ristiriidassa terveydenhuoltolain kanssa. Pykälä 7 a: ”Palveluvalikoimaan ei kuulu … hoito … jonka vaikuttavuus on vähäinen JA jonka aiheuttamat kustannukset ovat kohtuuttomat”.

Oikeusasiamiehen ratkaisu vastaavassa tapauksessa

Vuonna 2005 eduskunnan oikeusasiamies Riitta-Leena Paunio puuttui TYKS:in toimintaan, koska sairaala ei halunnut tarjota Fabryn tautia sairastaville potilaille uutta kallista entsyymikorvaushoitoa. Sairaala perusteli päätöstään hoidon kalliilla hinnalla. Nusinerseeni ja SMA vastaavat täysin tätä Fabryn taudin tapausta, sillä erotuksella että SMA on sairautena huomattavasti vakavampi. Tautien esiintyvyys, hoitojen vaikuttavuus ja hoitojen hinta ovat samaa suuruusluokkaa.

Alla oikeusasiamies Riitta-Leena Paunion lausunto:

”Entsyymikorvaushoito on Fabryn tautia sairastavalle potilaalle tarpeellista erikoissairaanhoitoa. 

Erikoissairaanhoitolain 3 §:n mukaan potilaan tulee saada tarpeellinen erikoissairaanhoito. Potilaslain 3 §:n mukaan potilaalla on oikeus ilman syrjintää hänen terveydentilansa edellyttämään terveyden- ja sairaanhoitoon. Potilaan terveydentilan edellyttämän hoidon tarpeen arvioinnin on perustuttava lääketieteellisesti hyväksyttäviin kriteereihin. Erikoissairaanhoitolain 10 §:n mukaan sairaanhoitopiirin kuntayhtymän tehtävänä on järjestää erikoissairaanhoitolaissa säädetty erikoissairaanhoito alueellaan.

Johtajaylilääkäri Turkka Tunturi on käsitykseni mukaan antanut asianmukaisen ohjeen Turun yliopistollisen keskussairaalan sisätautiklinikalle hoitaa Fabryn tautia sairastavia potilaita samojen hoitoperiaatteiden mukaisesti kuin muissakin yliopistosairaaloissa. Sen sijaan lainmukaisena ei voida pitää sisätautiklinikan esittämää käsitystä, jonka mukaan määrärahojen puuttuessa klinikka joutuu priorisoimaan annettavia hoitoja siten, että Fabrypotilaiden kallista lääkehoitoa ei voida antaa, koska niin paljon muuta jäisi silloin hoitamatta.

Erikoissairaanhoidon järjestämisvastuun ulkopuolelle ei voida sulkea tiettyjä sairauksia sairastavia potilasryhmiä. Syrjinnän kielto on hoitoratkaisuissa keskeisen tärkeä perusoikeuksien toteutumiseen liittyvä terveydenhuollon oikeudenmukaisuuskysymys. Mikään muu priorisointi ei ole käsitykseni mukaan yksittäisissä hoitoratkaisuissa lainmukaista kuin sairauteen, hoidon tarpeeseen ja hoidon vaikuttavuuteen kohdistuva. Terveydenhuollon palvelujen saatavuuden perusteena tulee olla potilaan terveydentilan edellyttämä, lääketieteellisesti perusteltu hoidon tarve.”

Lähde: http://www.eduskunta.fi/triphome/bin/thw.cgi/trip/?${APPL}=ereoapaa&${BASE}=ereoapaa&${THWIDS}=0.38/1514993378_28954&${TRIPPIFE}=PDF.pdf

PALKO toteaa luvussa 15 Johtopäätökset: ”Edellä todetuilla perusteilla nusinerseeni olisi puhtaasti lääketieteellisestä näkökulmasta arvioituna perusteltu hoito oireisilla SMA-potilailla, joilla tauti on todettu varhaisessa vaiheessa. SMA alaryhmässä IV sitä ei voi pitää lääketieteellisesti perusteltuna tutkimustiedon puuttumisen vuoksi.”.

Edellisen lääketieteellisen perusteltavuuslausunnon jälkeen PALKO alkaa suositusluonnoksessaan rajata hoidettavia potilaita hoidon kalliin hinnan perusteella, ensin vain alle 10-vuotiaille ja lopulta ei yhdellekään SMA-potilaalle. Hinnan vaikutusta hoidon saatavuuteen perustellaan aivan samalla argumentaatiolla, kuin mitä TYKS:in sisätautiklinikka esitti Fabryn taudin tapauksessa: kallista lääkehoitoa ei voida antaa, koska niin paljon muuta jäisi silloin hoitamatta. Oikeusasiamies totesi perustelun laittomaksi.

Koska oikeusasiamiehen lausunnon mukaan palvelujen saatavuuden perusteeksi kelpaa vain lääketieteellisesti perusteltu hoidon tarve (eikä lainkaan hoidon hinta), kuuluu nusinerseeni-hoito siis PALKO:n suositusluonnoksen ja Suomen lain mukaan kaikille SMA-potilasryhmille, paitsi mahdollisesti tyypin 4 SMA-potilaille. Hoidon jättäminen palveluvalikoiman ulkopuolelle tai sen rajaaminen esimerkiksi potilaan iän mukaan on ilmiselvästi Suomen lain vastaista.

On päivänselvää, että jos PALKO päätyy suosituksessaan muunlaiseen ratkaisuun, kuin kappaleessa 15 määriteltyyn ”puhtaasti lääketieteellisesti arvioituun hoidon tarpeeseen”, tullaan ratkaisusta tekemään kantelu oikeusasiamiehelle. On myös selvää, että kantelu tulee menemään läpi, koska Suomen laki ei ole tältä osin muuttunut vuoden 2005 jälkeen.

Hoidon epäämisen seuraukset

SMA on erittäin vakava sairaus, joka tappaa suurimman osan sitä sairastavista. Vain lievimmän muodon (SMA3) eliniänodote on lähes normaali, mutta sekin vie aina potilaan kävelykyvyn. Tämä ei kuitenkaan tarkoita sitä, että SMA-potilaat eläisivät sairaalassa, vaan sen sijaan he ovat aktiivisesti mukana yhteiskunnan toiminnoissa. Kuolemanriski liittyy siihen, että heikentyneet hengitys- ja yskimislihakset altistavat erittäin vakaville keuhkokuumeille, mikä on lähes poikkeuksetta SMA-potilaiden kuolinsyy. Tässä mielessä SMA-potilaat ovat kuin aikapommeja.

Nusinerseenin on tutkimuksessa todettu pienentävän kuolemanriskiä vakavimmassa tautimuodossa SMA1, jossa eliniänodote ilman lääkehoitoa on n. 1 vuosi. Tautimuodossa SMA2 ovat geenivirhe, tautimekanismi ja kuolinsyy aivan samat, mutta koska elämä heillä on pidempi (2-40v), ei lääkkeen vaikutusta kuoleman riskiin edes yritetty lyhytkestoisissa tutkimuksissa mitata. Edellisen perusteella voidaan kuitenkin pitää erittäin todennäköisenä, että nusinerseeni pienentää kuoleman riskiä myös tautimuodossa SMA2. Tämän toteaa myös Euroopan lääkevirasto EMA nusinerseeni-raportissaan. SMA1 ja SMA2 kattavat suurimman osan SMA-potilaista.

Koska suurin osa SMA-potilaista elää jatkuvassa kuolemanriskissä ja koska nusinerseeni-hoidon on todettu pienentävän kuolemanriskiä, ei PALKO:n neuvosto negatiivisen hoitopäätöksen tehdessään syyllistyisi ainoastaan virkavirheeseen, vaan myös todennäköisesti ihmisten kuolemantuottamukseen. Vaikka PALKO:n negatiivinen päätös saataisiinkin korjattua oikeusasiamieskantelulla, koituisi tästä pitkä viive, jonka aikana todennäköisesti SMA-potilaita menehtyy. Suomessa syntyy ja kuolee keskimäärin 5 SMA-potilasta vuodessa. Näistä keskimäärin 4 kuolee SMA:sta johtuvista syistä, siis keskimäärin yksi SMA:sta johtuva kuolema aina kolmen kuukauden välein.

Kehotamme arvoisaa neuvostoa miettimään huolellisesti paitsi päätöksenne lainmukaisuutta myös sen kohtalokkaita seurauksia.

Hoidon jatkaminen

Kappaleessa 13 ”Kohdentaminen ja seuranta” todetaan: ”Fimean arviointiraportin mukaan … hoito olisi syytä lopettaa, ellei motorista edistymistä tapahdu”.

Etenevässä sairaudessa pelkkä taudin etenemisen pysähtyminen olisi potilaalle kuin lottovoitto. Tietysti motorinen edistyminen olisi vielä toivottavampaa, mutta hoitamatta jättäminen siksi, että lääke ”vain” pysäyttää taudin etenemisen olisi äärettömän julma päätös. Ero pysähtyneen ja etenevän taudin välillä – vaikka se lyhyellä aikavälillä tarkasteltuna olisikin pieni –  kasvaa vuosi vuodelta ja muodostuu lopulta todella merkittäväksi. Hoidettu voi pystyä kävelemään, puhumaan, syömään itsenäisesti, kelaamaan pyörätuolilla, kääntämään kylkeä sängyssä, liikkumaan itsenäisesti sähköpyörätuolilla, käyttämään puhelinta tai tietokonetta, kirjoittamaan, halaamaan, raapimaan paikkaa joka kutittaa jne., kun taas hoitamaton vuosien saatossa menettää vääjäämättä näitä kykyjä. Näillä kaikilla on valtava merkitys ihmiselle, jonka halu ja oikeus on aktiivisesti osallistua yhteiskunnan toimintoihin täysivaltaisesti ja itsenäisesti. Pahimmassa tapauksessa voi käydä niin, että hoidettu voi olla elossa ja hoitamaton ei.

Mielestämme taudin stabilointi on hoidon tärkein tavoite. Toimintakyvyn lisääntyminen olisi hieno asia, mutta tiedämme, että lähes kaikki potilaat olisivat ikionnellisia ja helpottuneita jos heidän tautinsa eteneminen pysähtyisi.

Tutkimukseen perustuva lääketieteellinen perustelu

”Muilla kuin edellä mainituilla SMA-tautia sairastavilla potilasryhmillä nusinerseeni ei kuulu palveluvalikoimaan, koska sillä ei ole tutkimukseen perustavaa lääketieteellistä perustetta.”

Lääkettä on tutkittu satunnaistetussa asetelmassa alle 10-vuotiailla ja ei-satunnaistetussa asetelmassa alle 18-vuotiailla potilailla, kaikissa kokeissa yhtä suotuisin tuloksin. Tällöin on tietysti lääketieteellisesti perusteltua hoitaa myös tätä vanhempia potilaita, ellei tutkimuksin ole osoitettu, ettei hoito näillä vanhemmilla potilailla toimisi. Tällaista tutkimusta ei ole tehty, eikä näissä alle 18-vuotiaille tehdyissä tutkimuksissa ole raportoitu, että lääkkeen teho riippuisi potilaan iästä.

Lääketutkimuksiin määritellään lähes poikkeuksetta osallistujille jokin ikäraja tai ikähaarukka, mutta suotuisten tutkimustulosten perusteella hoito kuitenkin tulkitaan lääketieteellisesti perustelluksi kaiken ikäisille. Tutkimusten ikärajat määräytyvät yleensä tutkimusteknisistä syistä. Nusinerseenin tapauksessa esimerkiksi CHERISH-kokeen ikäraja oli 12 vuotta, koska tätä vanhemmilla potilailla on yleensä joko tehty skolioosileikkaus tai on voimakas skolioosi. Nusinerseenin vaikutusta mitattiin kokeessa HMFS-liikuntakykyasteikolla, jota ei ole suunniteltu skolioosista kärsiville potilaille. Tämä ei tietenkään tarkoita sitä, etteikö lääke yhtä lailla toimisi heillä, toimivuuden mittaamiseen käytetty työkalu vain ei välttämättä toimisi oikein.

Suomessa ei käsittääksemme ole ainoatakaan hoitoa, jonka antamiseen olisi määritelty yläikäraja, pois lukien hedelmöityshoidot.

Kommenteissa kappaleeseen 15 käydään perusteellisemmin läpi sitä, miksi lääketieteellisen perusteltavuuden rajoittaminen tiettyyn ikäryhmään ei ole mahdollista.

Mahdolliset tulevat hoitovaihtoehdot

”Lisäksi SMA-taudin hoitoon voi tulla muita hoitovaihtoehtoja lähivuosien aikana.”.

Kaikki muut tulevat mahdolliset hoitovaihtoehdot ovat vielä vuosien (yli 3 vuotta) päässä markkinointiluvasta ja niiden epäonnistumistodennäköisyys on edelleen suuri. Lupaavin ja pisimmälle edistynyt vaihtoehtohoito (AVX-101 geeniterapia) koskee ainoastaan SMA tyyppiä 1 ja valitettavasti tämänhetkiset potilaat eivät ole lääkkeen mahdollisesti markkinoille tullessa enää hengissä. Muihin SMA-tyyppeihin tulevia hoitovaihtoehtoja joudutaan todennäköisemmin odottamaan vieläkin kauemmin (RG7916, AVX-101 intratekaaliannostelulla), ja niilläkin on edelleen suurempi todennäköisyys epäonnistua kuin päästä markkinoille asti. On hyvin todennäköistä, että yhtäkään tällä hetkellä elävää SMA-potilasta ei tulla näillä tulevilla hoitovaihtoehdoilla ikinä hoitamaan. On hienoa, että uusia vaihtoehtoisia lääkkeitä on kuitenkin tulossa, mutta nusinerseeni-hoito on tällä hetkellä elävillä SMA-potilaille ainoa mahdollisuus. On aivan valheellista ajatella toisin.

Vertailu muihin maihin

Vaikka meillä Suomessa on itsenäisenä valtiona oma laki ja oma terveydenhuolto, on PALKO suositusluonnoksessaan tehnyt luvussa 4.3 katsauksen ulkomailla tehtyihin hoitosuosituksiin. Katsauksessa käydään läpi nusinerseenin tilanne Ruotsissa, Norjassa, Tanskassa ja Englannissa. Suositusluonnoksen julkaisuhetkenä on Euroopassa 6 maata tehnyt positiivisen hoitosuosituksen ja kaksi maata negatiivisen, perusteluna korkea hinta. Kaikissa muissa maissa on käsittely kesken. Suositusluonnoksen referensseiksi valittuihin neljään maahan sisältyy molemmat kielteisen päätöksen tehneet maat (Tanska ja Norja), muttei yhtään puoltavan päätöksen tehnyttä maata (Saksa, Italia, Ranska, Itävalta, Sveitsi ja Luxemburg). Tämä kansainvälinen katsaus on selvästi tarkoitushakuinen, tietoja vääristävä ja ammatillisessa mielessä ala-arvoisesti laadittu.

Myös Ruotsi teki myönteisen päätöksen PALKO:n suositusluonnoksen julkaisun jälkeen.

Lisääntyvät harvinaistautien hoidot

Viime vuosina ovat harvinaisiin tauteihin tulleet hoidot lisääntyneet ja sama suuntaus oletettavasti jatkuu vieläpä kiihtyen tulevaisuudessa. Harvinaistautien hoidot ovat pääsääntöisesti kalliita. Tähän asti niiden kustannukset eivät kuitenkaan ole olleet ongelma yhteiskunnalle pienten potilasmäärien takia. Tämä ei ole ongelma myöskään nusinerseeni-hoidolle, niin kuin PALKO toteaa suositusluonnoksen kappaleessa 12 ”Eettinen pohdinta”: ”SMA-tautia sairastavien potilaiden määrä on pieni ja siksi lääkkeen budjettivaikutukset koko maan tasolla eivät ole kohtuuttoman suuria.”.Yhteiskunnalla on kuitenkin mahdollisesti huoli tulevaisuudesta lisääntyvien kalliiden hoitojen takia. Laki on kuitenkin kannassaan selvä, se ei mahdollista vaikutukseltaan merkittävän hoidon epäämistä hinnan perusteella. Nusinerseenista päätetään lain perusteella, eikä nusinerseenista voi näin tehdä mitään ennakkotapausta uudeksi rajoittavammaksi linjaukseksi tulevien hoitojen varalle.

Elämää SMA-sairauden kanssa

SMA on erittäin vakavasti vammauttava sairaus. Kuitenkin sitä sairastavat, vammastaan huolimatta, ovat posiitivisia, aktiivisia, työtätekeviä, koululaisia, harrastavia, sosiaalisia, elämänjanoisia ja rakastettuja yhteiskunnan jäseniä. Seuraavasta linkistä saa käsitystä ihan oikeiden suomalaisten SMA-ihmisten elämästä, joiden elämänhalu varmasti käy ilmi tarinoista.

SMA-tarinoita

Adressi

Nusinerseeni-hoidon kuulumista palveluvalikoimaan ei vaadi ainoastaan SMA-potilaat ja heidän omaisensa. Lääkehoitoa vaativan addressin on allekirjoittanut 3300 ihmistä. Linkki adressiin: https://www.adressit.com/laakehoitoa_sma-lihassairauteen

Kommentoi perustelumuistion kohtaa 7 Terveysongelman ja intervention käytön yleisyys

”Fimean arvion mukaan ensimmäisenä vuonna nusinerseeni-hoitoon soveltuvia potilaita olisi Suomessa seuraavasti: SMA I-potilaita 2, SMA II-potilaita 10, SMA III-potilaita 15.”

Tässä toistetaan FIMEA:n raportissa olleita virheellisiä esiintyvyyslukuja, joista huomautettiin kahdessa FIMEA:n raporttiin tulleissa kommenteissa. Ilmeisesti näitä kommentteja ei kuitenkaan ole noteerattu.

Kommentoi perustelumuistion kohtaa 8 Intervention vaikuttavuus

Kappaleessa todetaan, että nusinerseenia ei ole tutkittu satunnaistetussa tutkimusasetelmassa yli 9-vuotiailla. Siinä ei kuitenkaan mainita, että lääkettä on tutkittu ei-satunnaistetussa tutkimusasetelmassa 18 ikävuoteen asti ja tulokset ovat olleet aivan yhtä suotuisat. Tästä puutteesta huomautettiin kahdessakin FIMEA:n raporttiin tulleissa kommenteissa. Ilmeisesti näitä kommentteja ei kuitenkaan ole noteerattu.

Kommentoi perustelumuistion kohtaa 9 Intervention turvallisuus

Kommentoi perustelumuistion kohtaa 10 Intervention kustannukset ja budjettivaikutukset

Kappaleen laskelmien pohjana on FIMEA:n raportissa olleet virheelliset esiintyvyysluvut, joista huomautettiin kahdessa FIMEA:n raporttiin tulleissa kommenteissa. Ilmeisesti näitä kommentteja ei kuitenkaan ole noteerattu.

Lääkkeen valmistaja Biogen kirjoitti vastineessaan FIMEA:n arvioraporttiin olevansa valmis neuvottelemaan lääkkeen hinnasta (hallitun käyttöönoton sopimus), johon FIMEA vastasi suosittelevansa neuvottelemista ehdottomasti. PALKO:n raportissa esitetään lääkkeelle kuitenkin aivan sama hinta kuin FIMEA:n arvioraportissakin, ja todetaan että sairaalat voivat sitten mahdollisesti neuvotella halvemman hinnan. Eikö mikään julkishallinnon taho ole tässä välissä neuvotellut lääkkeen hinnasta? Tilanne on järjetön: PALKO tekee hoitosuosituksen (=ostopäätöksen yhteiskunnan puolesta) tietämättä lääkkeen todellista hintaa.

Kommentoi perustelumuistion kohtaa 11 Intervention kustannusvaikuttavuus

”Terveydenhuollon tavoitteena on tuottaa mahdollisimman paljon terveyshyötyjä käytettävissä olevilla voimavaroilla oikeudenmukaisesti väestölle jakautuneena.”.

Sosiaali- ja terveysministeriö määrittelee taas nettisivuillaan terveydenhuollon tavoitteen näin:

”Terveydenhuollon tavoitteena on edistää ja ylläpitää väestön terveyttä, hyvinvointia, työ- ja toimintakykyä ja sosiaalista turvallisuutta sekä kaventaa terveyseroja.”.

Suositusluonnokseen on keksitty aivan oma tarkoitushakuinen määritelmä terveydenhuollon tavoitteelle, jota ei näytä löytyvän mistään muualta. Siinä tuodaan esille ajatus ”kiinteästä terveydenhuollon budjetista” johon ei voitaisi millään vaikuttaa. Jos aina oltaisiin menetelty niin, että kun uusi hoitomuoto keksitään, täytyy muita hoitoja lopettaa, niin terveydenhuoltomme ei olisi juurikaan paremmalla tasolla kuin sata vuotta sitten. Lääketiede kehittyy ja yhteiskunnan täytyy vastata kehitykseen. Terveydenhuollon kustannukset ovatkin kasvaneet ainakin läpi koko tämän vuosituhannen, joka ainoa vuosi, ”lamavuodet” mukaan luettuna. Lähde: https://www.thl.fi/fi/tilastot/tilastot-aiheittain/sosiaali-ja-terveydenhuollon-talous/terveydenhuollon-menot-ja-rahoitus

Kohta 11 keskittyy laatuelinvuosihinnan laskelmiin eri maissa. Laskelmilla arvioidaan lääkkeen kustannustehokkuutta. Lähestymistapa on kehitetty eri hoitojen vertailuun, mutta ko. laskelmat ovat kuitenkin Suomen lainsäädännän valossa merkityksettömiä. Terveydenhuoltolakimme 7 a § mukaan kustannustehokkuuden perusteella voidaan hoito jättää palveluvalikoiman ulkopuolelle vain, jos hoidon vaikuttavuus on vähäinen. Sen sijaan merkittävän vaikuttavuuden omaavilla lääkkeillä hintaa ei palveluvalikoimaan kuulumisen arvioinnissa lain mukaan saa huomioida. Pykälä 7 a: ”Palveluvalikoimaan ei kuulu … hoito … jonka vaikuttavuus on vähäinen JA jonka aiheuttamat kustannukset ovat kohtuuttomat”

Kommentoi perustelumuistion kohtaa 12 Eettinen pohdinta

Kappale ”Ihmisarvo ja itsemääräämisoikeus”: ”Osalla potilasta nusinerseenihoito saattaa pidentää elinikää, mutta potilas saattaa joutua pysyvästi hengityskoneeseen ja selkärankaa joudutaan tukemaan puutteellisen lihasvoiman vuoksi. Silloin on punnittava eri hoitovaihtoehtoja myös elämän pidentymisen ja kärsimyksen pitkittymisen näkökulmasta.”.

Tämä argumentti on ihmisoikeusrikkomus ja on todella pelottavaa, että asiantuntijat jotka päättävät maassamme annettavista hoidoista voivat kirjoittaa tällaista. Kukaan ihminen ei halua selkäänsä implantteja eikä koneavusteista hengitystä, mutta oletteko kysyneet näitä hoitoja tarvitsevilta ihmisiltä ”haluatteko kuolla?”. Oletteko edes tavanneet yhtään ko. ihmistä? Kokemuksesta tiedämme, että SMA-ihmiset, vaikka selkä onkin suurimmalla osalla leikkauksella tuettu, tai vaikka jotkut tarvitsevatkin koneellista hengitysapua, ovat aktiivisia yhteiskunnan toimijoita ja heidän elämänhalunsa on erittäin vahva, niin kuin kaikilla muillakin ihmisillä.

Tämä maininta on selvin osoitus siitä, mikä paistaa läpi koko suositusluonnoksen, että annettavista hoidoista ei voi millään päättää ihmiset, jotka eivät ole edes tavanneet hoidon kohteena olevia ihmisiä. On mahdotonta tehdä oikeudenmukaista ja objektiivista päätöstä, jos sairauden ja sairastavien ihmisten tuntemus perustuu pelkästään raportteihin. Miksi Suomen järjestelmä on tässä näin alkeellinen? Esimerkiksi Ranskassa julkishallinto kommunikoi aktiivisesti potilasjärjestöjen kanssa hoidoista päätettäessä ja jopa faktojen tarkastamisessa.

Kappale ”Oikeudenmukaisuus”: ”SMA-tautia sairastavien potilaiden määrä on pieni ja siksi lääkkeen budjettivaikutukset koko maan tasolla eivät ole kohtuuttoman suuria.”.

Kun näin kerran on, miksi raportissa tuodaan esille, että jos nusinerseeni-hoito hyväksyttäisiin, täytyisi muita hoitoja lopettaa?

Kappaleessa ”Hyvän tekeminen ja vahingon välttäminen” puhutaan lääkkeen antamiseen liittyvistä riskeistä ja annostelukokemuksen raskaudesta. Nusinerseenin hyväksyneissä maissa on lääkettä annettu yhteensä tuhansille potilaille. Yhdestäkään vahinkoon johtaneesta lääkkeen annosta ei ole julkisuuteen tullut tietoa. Internetissä epävirallisesti annostelukokemuksistaan raportoineet lapset ja heidän vanhempansa ovat kertoneet annostelun sujuneen helposti ja useimmiten ilman nukutusta. Kappale perustuu oletuksiin eikä tutkittuun tietoon, eikä oletus vaikuta oikealta.

Kommentoi perustelumuistion kohtaa 15 Johtopäätökset

Kappale ” Lääketieteellinen perusteltavuus.”: ”Edellä todetuilla perusteilla nusinerseeni olisi puhtaasti lääketieteellisestä näkökulmasta arvioituna perusteltu hoito oireisilla SMA-potilalla, joilla tauti on todettu varhaisessa vaiheessa. SMA alaryhmässä IV sitä ei voi pitää lääketieteellisesti perusteltuna tutkimustiedon puuttumisen vuoksi.”.

Eduskunnan oikeusasiamies, Fabryn tauti: ”Palvelujen saatavuuden perusteeksi kelpaa vain lääketieteellisesti perusteltu hoidon tarve.” Nusinerseeni-hoito kuuluu siis suositusluonnoksen ja Suomen lain mukaan kaikille potilasryhmille taudin muotoon ja potilaan ikään katsomatta, paitsi mahdollisesti tyypin 4 SMA-potilaille.

Kappale ”Johtopäätös edellä todetun perusteella”:  ”… perusteltua ainoastaan oireisille, korkeintaan yhdeksänvuotiailla SMA-tautia sairastaville …”.

Ikärajaa ei voi mitenkään loogisesti eikä tieteellisesti perustella. Argumentaatio alla:

1. Nusinerseenia on tutkittu ikäryhmässä A suotuisin tuloksin. Tällöin on tietysti lääketieteellisesti perusteltua hoitaa myös ikäryhmää B, ellei tutkimuksin ole osoitettu, että hoito ei ryhmällä B toimi. Tällaista tutkimustietoa ei ole, vaan ikäryhmän B ulkopuolelle jättäminen perustuisi mielivaltaiseen arvaukseen, mitä ei voi kutsua lääketieteeksi.
2. Nusinerseenia on tutkittu satunnaistetussa asetelmassa alle 10-vuotiailla lapsilla kahdessa kokeessa. Molemmissa placebo-ryhmä keskeytettiin, koska lääke oli selkeästi näyttänyt tehonsa jo ennen kokeen loppua. Tämän lisäksi lääkettä on tutkittu ei-satunnaistetussa asetelmassa alle 18-vuotiailla potilailla pidempikestoisessa tutkimuksessa. Tämänkin tutkimuksen tulokset olivat aivan yhtä suotuisat. Tämä vanhemmille lapsille tehty tutkimus on jätetty FIMEA:n ja PALKO:n raporteista pois, mutta löytyy EMA:n raportista ja nusinerseenin valmisteyhteenvedosta. Alle 18-vuotiaiden tutkimuksen tuloksia valmisteyhteenvedosta: ”Potilaita arvioitiin 3 vuoden hoitojakson ajan. Tyypin II SMA:ta sairastavilla todettiin jatkuvaa parantumista ilman tasannevaiheita”, sekä edelleen ”Kaksi aiemmin itsenäiseen kävelyyn kykenemätöntä potilasta (tyyppi III) saavutti itsenäisen kävelykyvyn, ja yksi aiemmin kävelykyvytön potilas (tyyppi II) saavutti itsenäisen kävelykyvyn.”. Esimerkiksi Ruotsissa päädyttiin 9 vuoden sijasta 18 vuoden ikärajaan juuri siksi, että tämä vanhemmille lapsille tehty koe huomioitiin.
3. Nusinerseenia on tutkittu satunnaistetussa asetelmassa alle 10-vuotiailla lapsilla kahdessa tutkimuksessa ja ei-satunnaistetussa asetelmassa alle 18-vuotiailla potilailla pidempikestoisessa tutkimuksessa. Kaikissa koetelluissa potilasryhmissä, iästä ja SMA-tyypistä riippumatta, on lääke ollut tilastollisesti tehokas. Tämän perusteella ei näytä siltä, että potilaan ikä olisi lainkaan ratkaisevassa asemassa lääkkeen tehon määräytymisessä. Mistä edes tulee ajatus, että lääke toimisi paremmin esim. 5-vuotiaalla kuin 15-vuotiaalla, tai aikuisilla? Iän vaikutusta lääkkeen tehokkuuteen ei voi päätellä ainakaan tehtyjen tutkimustulosten perusteella, vaan näyttäisi pikemminkin siltä, että ikä ei vaikuta tehoon. Jotta tutkimuksista voitaisiin päätellä ikäraja, jonka yläpuolella lääke ei enää olisi tilastollisesti tehokas, täytyisi sen perusteena olla ikä-tehokkuus-jakauma-analyysi. Tällaisesta aineistosta voisi sitten luotettavasti nähdä näyttääkö lääkkeen teho hiipuvan jotain tiettyä ikää lähestyttäessä. Tällaista analyysia ei ole kuitenkaan tutkimustuloksissa raportoitu.
4. Kaikissa tutkimuksissa on kuitenkin käynyt ilmi, että kaikissa potilasryhmissä lääkkeen tehokkuudessa on yksilöiden välillä merkittävää vaihtelua. Syytä tähän vaihteluun ei tunneta. Tämä tuntematon tekijä näyttäisi olevan määräävin hoidon tehoon vaikuttava muuttuja. Tätä varten raportissa suositellaan hoidon kokeilemista ja jos se ei näytä tehoavan, sen lopettamista. Kysymys on siis siitä, että hoidon tehokkuus halutaan osoittaa jokaisella yksilöllä erikseen. Miksi tämän lisäksi tehdään päätös, että jollain potilasryhmällä tehokkuutta ei edes kokeiltaisi? Varsinkin, kun tehtyjen kokeiden perusteella näyttöä minkään ennustettavan muuttujan (ikä, SMA-tyyppi, sukupuoli jne.) vaikutuksesta lääkkeen tehoon ei ole? Voi hyvin olla, että esimerkiksi hyvän hoitovasteen omaava aikuinen hyötyisi lääkkeestä enemmän kuin huonon hoitovasteen omaava lapsi.
5. EMA on myöntäessään markkinointiluvan nusinerseenille arvioinut, että todennäköisyys sille, että lääke toimii, on kaikilla potilasryhmillä merkittävä. EMA:n arviointiraportin kappale ”Conclusions on the clinical efficacy”: ”Taken together, these data demonstrate consistently that nusinersen has produced meaningful benefits across a broad range of SMA phenotypes. The consistency among the various key clinically meaningful endpoints, each of which provide independent measures central to the pathology of SMA, support significant efficacy in both pre-symptomatic and symptomatic subjects and across infantileonset and later-onset SMA.”
6. Jos PALKO:n asiantuntijat vaativat lääkkeen tehon vakuudeksi lisää satunnaistetussa asetelmassa tehtyjä tutkimuksia esimerkiksi vanhemmilla potilailla, niin valitettavasti tällaisia tutkimuksia ei enää ikinä tulla tekemään. Lääkejakelijan ja lääkeviranomaisten yhteistyössä sopima toimintatapa on ollut tutkia lääkettä hyvin määritellyissä populaatioissa, joissa hoidon tehon mittaamiselle on mahdollisimman vähän sekoittavia tekijöitä. Näiden tutkimusten suotuisista tuloksista vedetään johtopäätös, että lääke mitä todennäköisimmin toimii myös muilla. Näin menetellään aivan kaikkien uusien lääkkeiden kanssa. Lääkeviranomaisen tarkoitus ei tietenkään ole ollut kehittää hoitoa vain tutkimuksessa mukana olleisiin ikäryhmiin.
7. Suositusluonnoksen kappaleessa 5 todetaan, että lääke ei pysty korjaamaan jo vaurioituneita hermosoluja ja siksi pitkälle edenneessä taudissa ei odoteta oireiden helpotusta. Lääke on kuitenkin merkittävällä osalla potilaista palauttanut jo menetettyä toiminnallisuutta kaikissa eri ikäryhmissä tehdyissä tutkimuksissa. Hermosolut siis taudissa ilmeisesti muuttuvat toimimattomiksi, mutta osa toimimattomista hermosoluista palautuu toimiviksi, jos niiden elinympäristö normalisoidaan lääkkeellä. Mistään tutkimuksesta tai tautimekanismista ei voi päätellä, että palautuvien hermosolujen määrä vähenisi iän mukana. On aivan oletettavaa, että osa toimintakyvystä palautuisi myös vanhemmilla potilailla. Toimintakyvyn lähtötilanne vain on heillä matalampi. Ainakin voidaan todeta, että mikään mekanismi tai havainto ei puolla sitä, etteikö taudin eteneminen voisi pysähtyä kaikilla. Pelkkä taudin pysähtyminen olisi joka ainoalle SMA:ta sairastavalle, iästä ja jäljellä olevasta toimintakyvystä riippumatta, kaikkien unelmien täyttymys.
8. Suomessa ei käsittääksemme ole ainoatakaan hoitoa, jonka antamiseen olisi määritelty ikäraja, pois lukien hedelmöityshoidot.
9. Esimerkiksi syöpien hoidossa on lääketieteellisesti tunnettua, että hoitovaste on nuoremmilla potilailla yleensä parempi. Silti näitä hoitoja annetaan kaikille, iästä riippumatta. Nusinerseenilla ei ole edes tutkimustietoa siitä, että hoitovaste olisi huonompi vanhemmilla potilailla.
10. Hoidon kokeiluun kaikilla SMA-potilailla on todennäköisesti lääkkeen valmistajan kanssa neuvoteltavissa huomattavasti huokeampi hinta, koska se on myös heidän intressinsä mukaista. Lisäksi kysymys on vain tämänhetkisestä SMA-populaatiosta, joten kokeilemisen kustannus on luonteeltaan kertaluontoinen ja siis pitkällä aikavälillä tarkasteltuna pieni.

”Johtopäätös edellä todetun perusteella”: ”Lääkehoidon korkeat kustannukset heikentäisivät muiden potilasryhmien asemaa tavalla, joka vaarantaisi yhdenvertaisuuden ja olisi siten eettisesti kestämätön.”.

Tämän perustelun on eduskunnan oikeusasiamies Riitta-Leena Paunio vuonna 2005 todennut laittomaksi. Tällöin oltiin päättämässä Fabryn taudin lääkehoidon kuulumisesta palveluvalikoimaan ja viranomainen yritti täysin samaa perustelua. Ote oikeusasiamiehen argumentaatiosta: ”Lainmukaisena ei voida pitää sitä, että määrärahojen puuttuessa yliopistollisessa sairaalassa joudutaan priorisoimaan annettavia hoitoja siten, että Fabrypotilaiden kallista lääkehoitoa ei voida antaa, koska niin paljon muuta jäisi silloin hoitamatta”. Oikeusasiamiehen linjaus löytyy kokonaisuudessaan kommenteissamme lukuun 18, Yhteenveto. On kummallista, jos PALKO:n monikymmenhenkinen neuvosto ei tunne oman alansa lainsäädäntöä. Laki ei ole näiltä osin muuttunut vuoden 2005 jälkeen.

Laittomuuden lisäksi vetoaminen yhdenvertaisuuden vaarantumiseen tässä asiassa tuntuu pöyristyttävältä SMA:ta sairastavien ihmisten ja heidän läheistensä näkökulmasta. Yhdenvertaisuus hyvässä terveydessä olevien ihmisten kanssa tuntuu niin äärettömän kaukaiselta ajatukselta. Vaarantuuko siinä yhdenvertaisuus, jos erittäin vakavan etenevän liikuntavammaisuuden syntymälahjaksi saanut ihminen saa hoidon, joka voisi vakauttaa hänen toimintakykynsä ja terveytensä sekä pidentää hänen elämäänsä ja poistaa jatkuvan pelon voimien menetyksestä?