2.3.2018 yhdistyksen lähettämä kirje suomalaisille neurologeille ja sairaanhoitopiireille. Kirje herätti keskustelua. Emme julkaise vastauksia sivustollamme.

Tervehdys SMA Finland ry:stä!

Viikko sitten lähestyimme teitä viestillä, jossa tiedotimme potilasjärjestöstämme SMA Finland ry:stä ja kannustimme aktiivisuuteen SMA-lääkehoidon eteenpäin viennissä ja tutkimuksen seuraamisessa.

Nyt haluamme tuoda esille lääkehoidon tärkeimmät tavoitteet SMA-potilaiden ja heidän vanhempiensa näkökulmasta. Koemme tämän näkökulman huomioon ottamisen erityisen tärkeäksi, koska hoidon lääketieteellinen arvo määräytyy viime kädessä aina potilaan kokemuksen kautta. Terveydenhuollon tavoitteena on parantaa tai ylläpitää yksilöiden hyvinvointia ja tukea heidän mahdollisuuksiaan toimia yhteiskunnan osallistuvina jäseninä. Tämän tavoitteen toteutuminen ja samalla lääkehoidon hyötyjen arviointi on mahdotonta ilman potilaiden huolellista kuulemista. Tutkija tai lääkäri ei voi tietää minkälaiset asiat hyvinvointiin ja osallistumiseen arkielämässä eniten vaikuttavat. Yksikään biomarkkeri tai toimintakykymittari ei tuo asioita oikein painotettuna esille. Arviointi vain niiden perusteella johtaa todennäköisesti potilaiden kannalta väärään lopputulokseen. Ja hoitohan on nimenomaan olemassa vain potilaita varten.

Koemme että SMA:n lääkehoidossa tärkein tavoite on taudin etenemisen pysäyttäminen. Kaikki etenevää sairautta sairastavat tai heidän läheisensä tietävät ettei elämässä ole mitään tavoiteltavampaa asiaa kuin tieto taudin pysähtymisestä. Etenevään tautiin liittyy aina tuska ja pelko: SMA:n tapauksessa se ilmenee niin, että jotain asiaa ei enää yhtäkkiä pystykään tekemään. Mieltä painaa jatkuva huoli siitä milloin seuraava negatiivinen muutos tulee. Pahinta on, että nämä muutokset ovat aina pysyviä. Menetyksen tuska ja pelko vaikuttaa luonnollisesti myös henkiseen hyvinvointiin.

Taudin etenemisen pysäyttäminen tarkoittaa kävelykyvyn omaavilla SMA-potilailla konkreettisesti kävelykyvyn säilyttämistä, mikä on tässä potilasryhmässä tärkein tavoite. Kävelykyvyttömillä SMA-potilailla se puolestaan tarkoittaa käsien (yläraajojen) toimintakyvyn säilymistä. Nykyisessä tietoyhteiskunnassa käsien toimivuus on ensisijaisen tärkeää. Muun muassa puhelimen, tietokoneen ja muiden laitteiden itsenäinen käyttö mahdollistaa täysipainoisen osallistumisen yhteiskunnan toimintaan niin vapaa-ajalla kuin töissäkin. Kyky syödä ja juoda itsenäisesti ja esimerkiksi halata lähimmäistä ovat mittaamattoman arvokkaita. Mitä vähemmän ihmisellä on toimintakykyä jäljellä, sitä tärkeämpää tämän olemassa olevan toimintakyvyn säilyttäminen on niin elämänlaadun, itsemääräämisoikeuden kuin omanarvontunnonkin kannalta. Taudin etenemisen pysäyttäminen pienentää yskimis- ja hengityslihasten säilymisen kautta myös kuolemanriskiä.

Toimintakyvyn lisääntyminen olisi luonnollisesti vielä tätä taudin etenemisen pysäyttämistä tavoiteltavampaa, mutta sen vaatiminen hoidon aloittamisen tai lopettamisen kriteerinä olisi epäinhimillistä. Se ei myöskään tukisi hoidettavien ihmisten omia näkemyksiä siitä, mikä heille itselleen ja heidän oman hyvinvointinsa kannalta on merkityksellistä.

Eurooppalaiset SMA-potilaat kokevat hoidon tärkeimmät tavoitteet aivan samoin kun me suomalaisetkin. Tässä aiheesta melko tuore tutkimus: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28237437?dopt=Abstract

Yhteistyöterveisin

Pia Lemmetty
Puheenjohtaja, SMA Finland Ry