Yhdistyksen kirje neurologeille ja sairaanhoitopiireille

Yhdistyksemme lähetti tänään seuraavan kirjeen neurologeille ja sairaanhoitopiirien päättäjille. Tarkoituksena on kannustaa sairaanhoitopiirejä keskitettyyn ja aktiiviseen potilasviestintään nusinerseeni-lääkehoitoon liittyen. Haluamme myös tuoda esille Palkon suosituksen ei-sitovan luonteen.
Emme julkaise verkkosivuillamme kirjeeseen saapuneita vastauksia.

Hyvä neurologi / terveysalan vaikuttaja

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) julkaisi 20.3. suosituksensa koskien SMA-lihastaudin nusinerseeni-lääkehoitoa. Yhdistyksemme SMA Finland ry:n lausunto suosituksesta on luettavissa täältä:

SMA Finland ry:n lausunto Palkon nusinerseeni-suosituksesta

Seuraavaksi esitettyyn perustuen toivomme, että sairaanhoitopiirit ymmärtävät Palkon suosituksen ei-sitovan luonteen, ja ottavat hoitavalle taholle kuuluvan vastuun potilaiden terveydentilan edellyttämän hoidon antamisesta.

Nusinerseeni sai myyntiluvan Suomessa viime kesänä. Siitä lähtien SMA-potilaat ja heidän vanhempansa ovat eläneet suuressa epätietoisuudessa. On ollut vaikea ymmärtää Suomen menettelyä lääkkeen käyttöönotossa; mitkä toimijat kommunikoivat keskenään ja mikä on ollut minkäkin toimijan rooli. Uskomme, että paremmalla tiedottamisella yhteisö olisi pysynyt rauhallisempana ja henkisesti parempivointisena.

Nusinerseeni on nyt rajatun potilasryhmän osalta siirtynyt hintaneuvotteluvaiheeseen. SMA Finland ry katsoo, että olisi inhimillistä pitää hoitoa tarvitsevat ja sitä odottavat ajan tasalla neuvotteluiden ja lääkkeen käyttöönoton edistymisestä ja aikataulusta. Tämän voisi tehdä parhaiten valitsemalla jokaiselle sairaanhoitopiirille tai yhteisesti kaikille sairaanhoitopiireille nusinerseeni-tiedotusvastaavan, joka informoisi yhdistystämme ja jolta me yhdistyksenä voisimme tiedustella edistymisestä. Mitä aktiivisemmin sairaanhoitopiirit yhdistykselle tiedottavat, sitä vähemmän yksittäiset potilaat ja heidän vanhempansa tiedustelevat neurologeiltaan asiasta.

Aktiivisen tiedottamisen lisäksi toivomme luonnollisesti myös nopeaa aikataulua lääkkeen käyttöönottoon, koska kysymys on etenevästä sairaudesta.

Palkon suositus jättää suurimman osan SMA:ta sairastavista hoidon ulkopuolelle:

Suosituksen mukaan SMA3-potilaita ei hoidettaisi lainkaan. SMA3-taudin kulussa sairastava kävelee osan elämästään, mutta lähes kaikki menettävät kävelykyvyn elämänsä aikana, usein jo lapsuudessa [1]. Nusinerseenin on osoitettu jopa parantavan kävelykykyä SMA3-potilailla [2]. Vaikuttaa käsittämättömältä, jos yhteiskunta ei katso kävelykyvyn ylläpitämisen kuuluvan terveydenhuollon tehtäviin.
Aikuiset ovat suosituksessa rajattu hoidon ulkopuolelle. Vaikka aikuisten nusinerseeni-hoidosta ei olekaan vielä tutkimustuloksia, voidaan samasta geenivirheestä ja lääkkeen vaikutusmekanismista johtuen pitää äärimmäisen todennäköisenä, että lääke toimii myös aikuisilla. Aikuisten toimintakyky on usein vakavasti alentunut, jolloin vähäisten jäljellä olevien voimien säilyttämisen tärkeys korostuu elämänlaadun, itsemääräämisoikeuden ja ihmisarvon kannalta. Vaikka merkittävää toimintakyvyn paranemista ei aikuisilla saavutettaisikaan, on etenevän sairauden pysäyttäminen kiistaton lääketieteellinen peruste hoidolle. Taudin etenemisen pysäyttäminen voi pienentää myös kuolemanriskiä yskimis- ja hengityslihasten säilymisen kautta. Aikuispotilaita hoitavia neurologeja kehotammekin aktiiviseen keskusteluun potilaidensa kanssa, jotta potilaiden kokemus lääkehoidon tärkeydestä tulisi esille [3].
Suosituksessa ei todettu tarpeelliseksi aloittaa hoitoa varmistettua geenivirhettä kantavilla ennen oireiden ilmaantumista. Tämäkin on outo rajaus, ottaen huomioon ”Nurture”-tutkimus, jossa SMA:n aiheuttavan geenivirheen kantajat kehittyivät lähes oireettomasti [4]. Toistaiseksi ei tunneta tapausta, jossa SMA-geenivirhettä kantava olisi säästynyt sairaudelta.
Skolioosin takia luudutettu selkä ei saa olla hoidon esteenä. Olemme tiedustelleet ortopedeilta lääkkeen annostelun mahdollisuutta luudutetun selän tapauksessa. Annostelussa ei katsota olevan ongelmaa, vaikkei se luonnollisesti aivan yhtä helppoa olekaan. Sairauden vakavuuden ja lääkehoidon tärkeyden kannalta lääke on annettava, vaikka se olisikin hankalampaa.
Hengitystuen tarpeen yhteyttä lääkehoidon tarpeeseen emme ymmärrä. Etenkin tällä potilasryhmällä voidaan voimien parantumisen tai säilymisen ajatella pienentävän myös kuolemanriskiä.

Toivomme, että sairaanhoitopiirit ymmärtävät Palkon suosituksen ei-sitovan luonteen ja ottavat hoitavalle taholle kuuluvan vastuun potilaiden terveydentilan edellyttämän hoidon antamisesta. Toivomme myös, että sairaanhoitopiirit osallistuvat jatkossa aktiivisesti Palkon suosituksen kehittämiseen, esimerkiksi syksylle 2018 suunnitellun täydentävän suosituksen yhteydessä.