SMA Finland ry lähetti oheiseen kirjeen Palveluvalikoimaneuvoston (Palkon) jäsenille 26.9. Yhdistys toivoo Palkon suosituksen täydennyksen ottavan huomioon taudin pysäyttämisen tärkeyden sekä ulottamaan suosituksen koskemaan myös hoidon ulkopuolelle jätettyjä ryhmiä.
Hyvä Palveluvalikoimaneuvoston jäsen,
Palko julkaisi nusinerseeni-hoitoa koskevan suosituksen 15.3.2018. Suosituksen lopussa todettiin, että suositusta tullaan täydentämään viimeistään syksyllä 2018. Täydennyksen aiheeksi mainittiin erityisesti hoidon jatkamisessa sovellettavat lääketieteelliset kriteerit.
Koska Terveydenhuoltolain 78 a §:n ja sen yksityiskohtaisten perusteluiden mukaan suositusta tehdessä Palkon tulee kuulla erityisesti potilasjärjestöjä, tuomme potilasjärjestönä esiin oman näkemyksemme suosituksen täydennystarpeista. Potilaiden kuuleminen hoitolinjauksia määritellessä onkin välttämätöntä, koska hoidon lääketieteellinen arvo määräytyy viime kädessä aina potilaan kokemuksen kautta. Vain potilaat tietävät minkälaiset hoidon vaikutukset olisivat merkityksellisiä heille. Potilaita kuulematta päädytään hoitolinjauksissa todennäköisesti huonoon lopputulokseen.
Hoidon tavoitteiden esiin tuomisella haluamme vaikuttaa suosituksen täydentämiseen toisaalta hoidon jatkamisehdon määrittelemiseksi ja toisaalta hoidettavan potilasjoukon laajentamiseksi.
Taudin etenemisen pysäyttäminen tärkeintä
Koemme että SMA:n lääkehoidossa tärkein tavoite on taudin etenemisen pysäyttäminen. Kaikki etenevää sairautta sairastavat tai heidän läheisensä tietävät, ettei elämässä ole mitään tavoiteltavampaa asiaa kuin tieto taudin pysähtymisestä. Etenevään tautiin liittyy aina tuska ja pelko: SMA:n tapauksessa se ilmenee niin, että jotain asiaa ei enää yhtäkkiä pystykään tekemään. Mieltä painaa jatkuva huoli siitä, milloin seuraava negatiivinen muutos tulee. Pahinta on, että nämä muutokset ovat aina pysyviä. Menetyksen tuska ja pelko vaikuttaa luonnollisesti myös henkiseen hyvinvointiin.
Laaja eurooppalainen tutkimus tukee suomalaisten SMA-potilaiden tuntemuksia hoidon tärkeimmistä tavoitteista [2].
Taudin etenemisen pysäyttäminen tarkoittaa kävelykyvyn omaavilla SMA-potilailla konkreettisesti kävelykyvyn säilyttämistä, mikä on tässä potilasryhmässä tärkein tavoite. Kävelykyvyttömillä SMA-potilailla se puolestaan tarkoittaa käsien (yläraajojen) toimintakyvyn säilymistä. Nykyisessä tietoyhteiskunnassa käsien toimivuus on ensisijaisen tärkeää. Muun muassa puhelimen, tietokoneen ja muiden laitteiden itsenäinen käyttö mahdollistaa täysipainoisen osallistumisen yhteiskunnan toimintaan niin vapaa-ajalla kuin töissäkin. Kyky syödä ja juoda itsenäisesti ja esimerkiksi halata lähimmäistä ovat mittaamattoman arvokkaita. Mitä vähemmän ihmisellä on toimintakykyä jäljellä, sitä tärkeämpää tämän olemassa olevan toimintakyvyn säilyttäminen on niin elämänlaadun, itsemääräämisoikeuden kuin omanarvontunnonkin kannalta. Taudin etenemisen pysäyttäminen pienentää yskimis- ja hengityslihasten säilymisen kautta myös kuolemanriskiä.
Toimintakyvyn lisääntyminen olisi luonnollisesti vielä taudin etenemisen pysäyttämistä tavoiteltavampaa, mutta sen vaatiminen hoidon aloittamisen tai lopettamisen kriteerinä olisi epäinhimillistä. Se ei tukisi hoidettavien ihmisten omia näkemyksiä siitä, mikä heille itselleen ja heidän oman hyvinvointinsa kannalta on merkityksellistä.
Hoidon vaikutusten seuranta
Hoidon aloittaneiden potilaiden vanhemmille on kerrottu sairaalassa, että hoidon jatkamista tarkastellaan ensimmäisen kerran 9 kuukautta hoidon aloituksen jälkeen. Yhdistyksemme näkemys on, että tämä on aivan liian aikaisin. CHERISH-tutkimuksessa on 9 kuukauden hoidon jälkeen saatu ensimmäisen kerran tilastollinen ero lumehoitoa ja lääkettä saaneiden ryhmien liikuntakyvyille [3]. Tämä tarkoittaa, että riittävän monella lääkettä saaneella lääke oli alkanut vaikuttaa, jotta tilastollinen ero havaittiin. Osalla kokeen potilaista lääkkeen vaikutus alkoi kuitenkin mitä todennäköisimmin näkyä vasta 9 kuukauden jälkeen. Tilastollinen vaikutus näkyy paljon aikaisemmin kuin ”viimeisen” potilaan yksilöllinen vaikutus. Lisäksi nyt hoidettavan potilasryhmän ikäjakauma ei ole sama kuin CHERISH-kokeen, millä myös saattaa olla vaikutusta hoidon vaikutusviiveeseen.
Olisi hirvittävää, jos suuren potilasjoukon toimiva hoito lopetettaisiin tällaisen epäammattimaisen virhepäätelmän seurauksena.
Ilman hoitoa jääneet potilaat
Palkon 15.3. julkaisema suositus jättää kaikki Suomen SMA3-lapset ja SMA-aikuiset hoidotta. Näiden hoitamatta jättämistä PALKO perustelee sillä, että hoidolle ei ole lääketieteellistä perustetta. Tämä perustelu on nähdäksemme väärä.
SMA3-lapsilla sairaus vie kävelykyvyn usein jo lapsena. Nusinerseenin on CS2/CS12 -tutkimuksessa todettu parantavan SMA3-lasten ja -nuorten kävelykykyä merkittävästi [1]. Kävelykyvyn ylläpitämisen kuulumista terveydenhuoltomme tehtäviin voi tuskin kiistää ja onkin aivan mahdoton ajatus, että sairaala ei hoitaisi lasta, jonka kävelykyvyn hoito saattaisi pelastaa. SMA-yhteisössä on SMA3-lasten vanhempia, jotka parhaillaan keskustelevat lapsen kävelyn vaikeutumisesta ja pyörätuolin käyttöönotosta. Tämä tuntuu aivan väärältä aikana, jona sairauteen on olemassa hoito.
Aikuisilla lääkettä ei ole tutkittu, mutta lääke on kaikilla toistaiseksi tutkituilla potilasryhmillä toiminut. Tämä on vahva argumentti sen puolesta, että lääke toimii myös aikuisilla. Vastakkainen väite perustuu vain epätodennäköiseltä vaikuttavaan arvaukseen. Lääketieteessä on täysin tavatonta, että hoidon vaikutus olisi erikseen osoitettava kaikissa ikäryhmissä. Vähintään taudin etenemisen pysähtymistä voidaan pitää todennäköisimpänä vaikutuksena aikuisilla, mikä on potilaiden mielestä hoidon ylivoimaisesti tärkein tavoite [2]. Vielä voidaan panna merkille, että mitä vähemmän toimintakykyä on jäljellä, sitä välttämättömämpää sen säilyttäminen on elämänlaadun kannalta.
Yhteistyöterveisin,
SMA Finland ry:n hallitus
Sähköposti: hallitus@smafinland.fi
Verkkosivut: www.smafinland.fi
Puheenjohtaja: Pia Lemmetty, p. 040 753 1057
- CS2/CS12-tutkimus: http://media.corporate-ir.net/media_files/IROL/22/222170/Darras_CS2_CS12_WMS_Late_breaker_podium_draft2_PIPE-14991_03Oct16.pdf
- SMA Europen tutkimus: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28237437?dopt=Abstract
Cherish-tutkimus: http://ir.ionispharma.com/static-files/8f38823c-b92d-49bb-9792-e78841bda551