Fimea arvioi Zolgensma-geeniterapian vaikutuksia

Fimea julkaisi 30.10 arviointiraportin Zolgensma-geeniterapian vaikutuksista SMA-taudin hoidossa: Fimean uutinen.

Arviointiraporttia voi kuka hyvänsä kommentoida Fimealle marraskuun ajan.

STM:n alainen Palveluvalikoimaneuvosto PALKO käyttää Fimean arviointraporttia laatiessaan suositusta Zolgensman käytöstä Suomessa. PALKO ei ole tiedottanut milloin Zolgensman suosituksen laatiminen aloitetaan.

Zolgensma sai aiemmin tänä vuonna myyntiluvan Euroopassa. Myyntilupa on pätevä myös Suomessa: SMA Finlandin uutinen.

Myyntiluvan mukaan Zolgensmaa voidaan käyttää kaikkien SMA1-potilaiden ja niiden SMA:n geenivirhettä kantavien ihmisten, joilla on korkeintaan 3 kopiota SMN2-geenistä, hoitamiseen. Jälkimmäinen potilasryhmä tarkoittaa suurinta osaa SMA2-potilaista ja pientä osaa SMA3-potilaista ja vielä oireettomia potilaita, joille kehittyisi nämä taudinkuvat. Myyntiluvan potilasryhmässä ei ole ikärajaa.