Lääkkeiden hintalautakunta (hila) antoi kokouksessaan 5.5.2022 SMA-lääke Evrysdille kielteisen korvattavuuspäätöksen.
SMA Finlandin hallitus on selvittänyt arviointiprosessia ja hylkäyksen perusteita Hilalta ja lääkeyhtiö Rochelta.
Yhdistys on saanut Hilalta Kelan lausunnon, Hilan asiantuntijaryhmän lausunnon ja Hilan korvattavuuspäätöksen. Asiakirjoista on poistettu mahdolliset liikesalaisuudet, mikä vaikeuttaa huomattavasti kokonaiskuvan muodostamista. Yhdistys on tehnyt huomion, että alkuperäisen hakemuksen ja päätöksen välillä potilasryhmät eivät vastaa toisiaan. Tästä hallitus on lähettänyt vielä erillisen kysymyksen Hilaan.
Kesäkuussa -21 Roche on hakenut lääkkeelle korvattavuutta myyntiluvan käyttöaiheen mukaiselle potilaspopulaatiolle.
Kelan lausunnossa (18.8.21) todetaan, että Evrysdin vähäistä suurempaa hoidollista arvoa ei ole pystytty luotettavasti osoittamaan, eikä Kela näin puolla peruskorvattavuuden vahvistamista valmisteelle.
Hintalautakunnan asiantuntijaryhmän arvion (16.9.21) mukaan risdiplaamilla on osoitettavissa vähäistä suurempaa hoidollista arvoa tyypin 1-3 SMA:n hoidossa. Asiantuntijaryhmä kuitenkin kehottaa hakijaa rajaamaan potilasryhmää niille potilaille, joille risdiplaamin teho myyntilupatutkimuksissa on osoitettu.
Hilan korvattavuuspäätöksen (5.5.22) hylkäyksen syynä on se, että hakemuksen potilasryhmää ei pidetä tarkoituksenmukaisena lääkehoidon toteutuksen kannalta, eikä ehdotettua tukkuhintaa voida pitää sairausvakuutuslain 6 luvun 7 § tarkoitetulla tavalla kohtuullisena.
Korvattavuuspäätös ei vastaa kesäkuun -21 hakemuksen potilasryhmää, vaan Roche on lopulta päätynyt hakemaan korvattavuutta huomattavasti suppeammalle potilasryhmälle koskien vain alle 20 kg painoisia potilaita.
Yhdistyksen hallitus pyrkii vielä tarkemmin selvittämään Hilalta ja Rochelta arviointiprosessin etenemistä ja eri vaiheita selvittääkseen vaikuttamismahdollisuudet ja löytääkseen tehokkaat vaikuttamiskeinot.
Päivitys 10.6.22 Rochelta ja Hilalta saatujen tietojen mukaan
Roche Oy sai 5.11.2021 Lääkkeiden hintalautakunnalta hylkäyspäätösehdotuksen alkuperäiseen hakemukseen, joka koski koko myyntiluvan mukaisen käyttöaiheen määrittelemää potilasryhmää. Hylkäyspäätösehdotuksen jälkeen Roche haki hintalautakunnalta pääsyä sopimusneuvotteluihin. Sopimusneuvotteluissa pyritään löytämään ratkaisu, jossa lääkehoidon kustannus mahdollista sitoa siitä saatavaan hyötyyn.
2.12.2021 hintalautakunta päätti kokouksessaan Evrysdin hyväksymisestä sopimusneuvotteluihin. Potilasryhmä, jolle sopimusneuvotteluissa korvattavuutta haettiin, vastasi nusinerseenin nykyistä Palkon 4.2.2022 suosituksen mukaista potilasryhmää. Hintalautakunta päätti sopimusneuvottelut tuloksettomina, mistä Roche sai tiedonannon 8.4.2022.
Hintalautakunnan päätettyä korvattavuuden sopimusneuvottelut prosessi palautui alkuperäisen hakemuksen käsittelyyn. Koska Roche oli saanut alkuperäiseen hakemukseensa jo aiemmin hylkäyspäätösehdotuksen ja sopimusneuvottelut oli päätetty tuloksettomina, yritettiin korvattavuutta hakea kuitenkin vielä hyvin rajatulle potilasryhmälle. Rajattu potilasryhmä perustui hoitokustannusvertailuun alle 20 kg potilailla, joilla painoon perustuva annostelu on pienempi kuin yli 20 kiloisilla. Rochen tavoitteena oli mahdollistaa risdiplaami-hoito hyvin rajatusti ilman sopimusmenettelyyn perustuvaa korvattavuutta ja hakea korvattavuuden laajentamista uudella hakemuksella.