LÄÄKEHOIDOT

Käytössä olevat ja kehitettävät SMA-lääkkeet

Alla olevassa listassa ovat käytössä olevat lääkkeet ja kehitettävistä lääkkeistä vain kliinisessä vaiheessa olevat. Esikliinisessä vaiheessa on lisäksi useita tutkittavia lääkeaineita.

Spinraza (nusinerseeni)

Kehittäjä: Biogen / Ionis pharmaceuticals

Kehitysvaihe: Myyntilupa saatu ja lääke on käytössä Suomessa

Toimintamekanismi: Lisätä SMN2-geenin kykyä tuottaa toimivaa SMN-proteiinia

Lääketyyppi: Antisense-oligonukleotidi

Antotapa: Lannepistona selkäydinnesteeseen

Annosteluväli: Alussa useammin, sitten 4 kk välein

Potilasryhmä: EMA:n myyntilupa kaikenikäisille SMA-potilaille, kaikki SMA-tyypit

Zolgensma (onasemnogeeniabeparvoveekki)

Kehittäjä: Novartis / Avexis

Kehitysvaihe: Myyntilupa saatu ja lääke on käytössä Suomessa.

Toimintamekanismi: Korvata puuttuva SMN1-geeni ja viedä se soluihin viruksen avulla

Lääketyyppi: Geeniterapia

Antotapa: Pistos verisuoneen

Annosteluväli: Yksi annos riittää

Potilasryhmä: Myyntilupa SMA1-potilaille, tai 1-3 SMN2-kopiota

Evrysdi (risdiplaami)

Kehittäjä: Roche / Genentech

Kehitysvaihe: Myyntilupa saatu, mutta lääke ei käytössä Suomessa.

Toimintamekanismi: Lisätä SMN2-geenin kykyä tuottaa toimivaa SMN-proteiinia

Lääketyyppi: Pienmolekyyli

Antotapa: Suun kautta otettava

Annosteluväli: Kerran päivässä

Potilasryhmä: Myyntilupa yli 2 kk ikäisille SMA1-, SMA2- ja SMA3-potilaille, tai 1-4 SMN2-kopiota

Reldesemtiv

Kehittäjä: Cytokinetics / Astellas

Kehitysvaihe: Kliininen vaihe 2 valmis

Toimintamekanismi: Voimistaa lihaksen supistumista. Tutkitaan muissakin lihastaudeissa.

Lääketyyppi: Pienmolekyyli

Antotapa: Suun kautta otettava

Annosteluväli: Kaksi kertaa päivässä

Potilasryhmä: Kliinisissä kokeissa SMA2-4, yli 12-vuotiaat.

Apitegromab

Kehittäjä: Scholar rock

Kehitysvaihe: Kliininen vaihe 3 alkamassa

Toimintamekanismi: Lihaksen kasvua edistävä lääke

Lääketyyppi: Pienmolekyyli

Antotapa: Pistos verisuoneen

Annosteluväli: Kerran kuukaudessa

Potilasryhmä: Kliinisissä kokeissa SMA 2 ja 3, 2-21 -vuotiaat

Zolgensma, annostelu selkäydinnesteeseen

Kehittäjä: Novartis / Avexis

Kehitysvaihe: Kliininen vaihe 3 alkamassa

Toimintamekanismi: Korvata puuttuva SMN1-geeni ja viedä se soluihin viruksen avulla

Lääketyyppi: Geeniterapia

Antotapa: Lannepistona selkäydinnesteeseen

Annosteluväli: Yksi annos riittää

Potilasryhmä: Kliinisessä kokeissa 2-18 vuotiaat SMA2-potilaat