LÄÄKEHOIDOT
Käytössä olevat ja kehitettävät SMA-lääkkeet
Alla olevassa listassa ovat käytössä olevat lääkkeet ja kehitettävistä lääkkeistä vain kliinisessä vaiheessa olevat. Esikliinisessä vaiheessa on lisäksi useita tutkittavia lääkeaineita.
Spinraza (nusinerseeni)
Kehittäjä: Biogen / Ionis pharmaceuticals
Kehitysvaihe: Myyntilupa saatu ja lääke on käytössä Suomessa
Toimintamekanismi: Lisätä SMN2-geenin kykyä tuottaa toimivaa SMN-proteiinia
Lääketyyppi: Antisense-oligonukleotidi
Antotapa: Lannepistona selkäydinnesteeseen
Annosteluväli: Alussa useammin, sitten 4 kk välein
Potilasryhmä: EMA:n myyntilupa kaikenikäisille SMA-potilaille, kaikki SMA-tyypit
Zolgensma (onasemnogeeniabeparvoveekki)
Kehittäjä: Novartis / Avexis
Kehitysvaihe: Myyntilupa saatu ja lääke on käytössä Suomessa.
Toimintamekanismi: Korvata puuttuva SMN1-geeni ja viedä se soluihin viruksen avulla
Lääketyyppi: Geeniterapia
Antotapa: Pistos verisuoneen
Annosteluväli: Yksi annos riittää
Potilasryhmä: Myyntilupa SMA1-potilaille, tai 1-3 SMN2-kopiota
Evrysdi (risdiplaami)
Kehittäjä: Roche / Genentech
Kehitysvaihe: Myyntilupa saatu, mutta lääke ei käytössä Suomessa.
Toimintamekanismi: Lisätä SMN2-geenin kykyä tuottaa toimivaa SMN-proteiinia
Lääketyyppi: Pienmolekyyli
Antotapa: Suun kautta otettava
Annosteluväli: Kerran päivässä
Potilasryhmä: Myyntilupa yli 2 kk ikäisille SMA1-, SMA2- ja SMA3-potilaille, tai 1-4 SMN2-kopiota
Reldesemtiv
Kehittäjä: Cytokinetics / Astellas
Kehitysvaihe: Kliininen vaihe 2 valmis
Toimintamekanismi: Voimistaa lihaksen supistumista. Tutkitaan muissakin lihastaudeissa.
Lääketyyppi: Pienmolekyyli
Antotapa: Suun kautta otettava
Annosteluväli: Kaksi kertaa päivässä
Potilasryhmä: Kliinisissä kokeissa SMA2-4, yli 12-vuotiaat.
Apitegromab
Kehittäjä: Scholar rock
Kehitysvaihe: Kliininen vaihe 3 alkamassa
Toimintamekanismi: Lihaksen kasvua edistävä lääke
Lääketyyppi: Pienmolekyyli
Antotapa: Pistos verisuoneen
Annosteluväli: Kerran kuukaudessa
Potilasryhmä: Kliinisissä kokeissa SMA 2 ja 3, 2-21 -vuotiaat
Zolgensma, annostelu selkäydinnesteeseen
Kehittäjä: Novartis / Avexis
Kehitysvaihe: Kliininen vaihe 3 alkamassa
Toimintamekanismi: Korvata puuttuva SMN1-geeni ja viedä se soluihin viruksen avulla
Lääketyyppi: Geeniterapia
Antotapa: Lannepistona selkäydinnesteeseen
Annosteluväli: Yksi annos riittää
Potilasryhmä: Kliinisessä kokeissa 2-18 vuotiaat SMA2-potilaat