SMA Finland ry:n kirje Palveluvalikoimaneuvostolle 17.2.2020.
Hyvä Palveluvalikoimaneuvosto,
Annoitte nusinerseeni-lääkehoitoa koskevan suosituksen 15.3.2018. Nusinerseenistä on tämän jälkeen saatu uutta tutkimustietoa, joka puoltaa hoidon kannattavuutta myös potilailla, joita ei nykysuosituksen mukaan hoideta. Tämä epäkohta olisi syytä korjata pikimmiten ja ryhtyä uuden suosituksen laatimiseen.
Hoidon ulkopuolella ovat Suomessa kaikki SMA3-potilaat sekä kaikki SMA-potilaat, jotka olivat aikuisia suosituksenne julkaisuhetkellä.
Syksyllä 2019 julkaistiin tutkimus [1], jossa hoidettiin nusinerseenillä 17 aikuista SMA3-potilasta. Tutkimuksessa potilailla havaittiin kävely- ja toimintakyvyn paranemista, mikä etenevän sairauden kyseessä ollen ei ole selitettävissä taudin luonnollisella kululla. Lääke näyttäisi siis hyödyttävän myös aikuisia ja SMA3-tautimuotoa sairastavia.
Syksyllä 2019 julkaistiin tutkimus [5], jossa nusinerseenihoito oli aloitettu ennen oireiden alkamista vauvoilla, joilla on SMA:han johtava geenivirhe. Lapsia seurattiin 3 vuoden ajan. Suurin osa lapsista pystyi kävelemään ja merkittävä osa lapsista kehittyi jopa täysin oireettomina. Nusinerseenin hoitosuositusta olisi laajennettava myös tältä osin. Lisäksi tulisi tehdä suositus vastasyntyneiden seulontaohjelman pystyttämiseksi SMA:lle. Tästä on erinomaisia kokemuksia mm. Belgiasta.
Keväällä 2019 julkaistiin tutkimus [2], jossa hoidettiin nusinerseenillä 17 SMA3-potilasta 3 vuoden ajan. Tässä tutkimuksessa nähtiin potilailla, täysin taudin luonnollisen kulun vastaisesti, kävelykyvyn paranemista koko tutkimuksen ajan.
Elokuussa 2019 Turun sanomat kirjoitti SMA:n lääkehoidosta Suomessa [3]. Jutussa haastateltu SMA-potilaita hoitava neurologi Tuire Lähdesmäki totesi, että tutkimuksen [2] tuloksia voidaan pitää luotettavina ja siksi lasten lihastauteja hoitavien lastenneurologien mielestä lääkehoito olisi mielekästä myös SMA3-potilailla.
Nusinerseenin valmistajalta saadun tiedon mukaan [4] lähes kaikki Euroopan maat korvaavat nusinerseenihoidon potilaille. Näistä 28 maasta vain Suomi, Tanska ja Kreikka eivät hoida lainkaan SMA3-potilaita, ks. kartta [6].
Palkon tulkinta siitä mitkä potilasryhmät voisivat hoidosta hyötyä vaikuttaa nykytiedon valossa virheelliseltä. Palko on tiedottanut aloittavansa uuden nusinerseeni-suosituksen valmistelun viimeistään 2021. Katsomme, että koska SMA on etenevä ja vaikeasti vammauttava sairaus, olisi ehdottoman tärkeää aloittaa nykytietoa vastaavan hoitosuosituksen laatiminen heti.
Yhteistyöterveisin,
SMA Finland ry:n hallitus
Sähköposti: hallitus@smafinland.fi
Verkkosivut: www.smafinland.fi
Puheenjohtaja: Pia Lemmetty, p. 040 753 1057
[1] https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31594243
[2] https://n.neurology.org/content/92/21/e2492
[3] https://www.smafinland.fi/turun-sanomat-uutisoi-nusinerseenilaakkeesta/
[4] https://www.sma-europe.eu/news/a-community-update-from-biogen/
[5] https://www.nmd-journal.com/article/S0960-8966(19)31127-7/fulltext