EVRYSDI

Evrysdi, yleisnimeltään risdiplaami, on SMA:n eli kromosomiin 5q liittyvän spinaalisen lihasatrofian hoitoon tarkoitettu suun kautta otettava kotikäyttölääke.

Hoidettavat potilaat

Evrysdiä voidaan käyttää 2 kuukauden ikäisille ja sitä vanhemmille potilaille, joilla on tyypin 1, tyypin 2 tai tyypin 3 SMA:n kliininen diagnoosi tai yhdestä neljään SMN2-kopiota.

Tehokkuus

Tutkimustiedon mukaan risdiplaami lisää merkittävästi SMA-potilailta puuttuvan SMN-proteiinin määrää. Tyyppien 2-3 SMA-potilailla on hoidon nähty parantavan potilaiden liikuntakykyä lumehoitoon verrattuna. Tyypin 1 SMA-potilailla risdiplaamin on nähty pienentävän kuoleman tai jatkuvan hengitystuen riskiä ja parantavan liikuntakykyä taudin luonnolliseen kulkuun verrattuna.

Antotapa

Lääke on nestemäinen ja se otetaan suun tai PEG-letkun kautta kerran päivässä. Lääkettä käytetään läpi elämän.

Lääketyyppi ja toimintaperiaate

Risdiplaami on lääketyypiltään pienmolekyylilääke. Se lisää SMA-potilailta puuttuvan SMN1-geenin ”varageeninä” toimivan SMN2-geenin kykyä tuottaa SMN-proteiinia. SMA-potilailla on vajaus SMN-proteiinista ja se aiheuttaa SMA:n oireet. Risdiplaami vaikuttaa siis SMA-sairauden perussyyhyn. Hoidettavilla potilailla on mitattu SMN-proteiinin määrän yli kaksinkertaistuneen.

Turvallisuus

Kliinisissä kokeissa risdiplaami on todettu hyvin siedetyksi eikä sillä ole havaittu vakavia haittavaikutuksia. Lääkkeen pitkäaikaisvaikutuksista ei vielä ole tutkimustietoa.

Lääkeviranomaisen dokumentaatio

Euroopan lääkevirasto EMA:n laatima lääkkeen valmisteyhteenveto, joka löytyy myös lääkepakkauksesta tulostettuna: Valmisteyhteenveto

Käyttö Suomessa

Evrysdi ei ole rutiinikäytössä Suomessa.

Evrysdi sai 30.3.2021 Euroopassa myyntiluvan, joka on voimassa myös Suomessa.

Koska Evrysdi on kotikäyttölääke, päättää lääkkeiden hintalautakunta HiLa lääkkeen korvattavuudesta. HiLa:n käsittely on edelleen kesken (2.1.2022). SMA Finland lähetti lääkkeen käyttöä koskevat potilasjärjestökommentit HiLa:lle keväällä 2021.

Käyttö Euroopassa

Evrysdi on otettu kansallisella päätöksellä korvattavien hoitojen joukkoon kartan mukaisissa Euroopan maassa. Lähde: tiedustelu lääkeyhtiö Rochelta toukokuu 2022.

 

Tutkimukset

Firefish

41 SMA1-vauvalle tehty avoin faasin II-III tutkimus, jossa potilaita seurattiin risdiplaamihoidossa 12 kuukauden ajan. Potilaiden ikä hoidon alussa oli 2-7 kk ja kaikilla potilailla oli 2 kopiota SMN2-geenistä.

12 kk hoidon jälkeen 85% potilaista oli elossa tarvitsematta jatkuvaa hengitystukea ja 29% potilaista pystyi istumaan tuetta vähintään 5 sekuntia. Kokonaisvaltaisella liikuntakykymittari CHOP-INTEND:illä mitattuna nähtiin potilailla liikuntakyvyn paranemista hoidon aikana: keskimääräinen tulos nousi 22 pisteestä 42 pisteeseen. Asteikon maksimi on 64 pistettä.

Yksikään näistä kolmesta havainnoista ei ole mahdollinen SMA1-taudin luonnollisessa kulussa, jossa korkeintaan 25% olisi elossa ilman jatkuvaa hengitystukea, yksikään potilas ei pystyisi istumaan ja liikuntakykymittari näyttäisi liikuntakyvyn taantumista.

Seurannan aikana ei potilailla havaittu hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia.

Lähde: Valmisteyhteenveto

Sunfish

Yhteensä 180 SMA2- ja SMA3-potilaalle tehty lumekontrolloitu faasin II-III tutkimus, jossa potilaita seurattiin risdiplaami- tai lumehoidossa 12 kuukauden ajan. Potilaista 120 saivat risdiplaamia ja 60 lumelääkettä. Potilaiden ikä hoidon alussa oli 2-25 vuotta mediaani-iän ollessa 9 vuotta.

12 kk hoidon jälkeen risdiplaamilla hoidettujen potilaiden MFM32-liikuntakykymittarin pisteet nousivat keskimäärin 1,36 pistettä, kun taas lumelääkkeellä hoidettujen potilaiden pisteet laskivat 0,19 pistettä. Yläraajojen liikuntakykymittarin RULM:in pisteet nousivat risdiplaamiryhmässä keskimäärin 1,61 pistettä ja lumelääkeryhmässä 0,02 pistettä.

Risdiplaamia saaneiden potilaiden osalta hoitoa ja seurantaa jatkettiin edelleen. 24 kk hoidon jälkeen MFM32-pisteet olivat hoidon alkuhetkeen verrattuna nousseet 1,83 pistettä ja RULM-pisteet vastaavasti 2,79 pistettä.

Seurannan aikana ei potilailla havaittu hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia.

Lähde: Valmisteyhteenveto