Tiedote 25.5.2019

Lääkeyhtiö AveXis saa FDA: n (Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto) hyväksynnän Zolgensma®: lle, joka on ensimmäinen geeniterapia SMA:ta sairastaville lapsille.

Zolgensma on hyväksytty Yhdysvalloissa alle 2-vuotiaiden potilaiden hoitoon, joille on diagnosoitu SMA.  Tämä hoito on suunniteltu käsittelemään SMA:n geneettistä perussyytä tarjoamalla täysin toimiva kopio viallisesta SMN1-geenistä. Lääkkeellä voidaan tehokkaasti pysäyttää taudin eteneminen yhdellä kerta-infuusiolla.

SMA Europe on tyytyväinen uutiseen, sillä nyt on olemassa kaksi hyväksyttyä hoitoa SMA:lle. SMA Europen jäsenet ovat työskennelleet aktiivisesti AveXis-yhtiön kanssa varmistaakseen, että potilasnäkökulma otettiin huomioon lääkkeen kehityksen aikana. SMA Europe odottaa nyt innokkaasti Euroopan lääkeviraston (EMA) päätöstä ja lääkkeen kehittämistä myös vanhempien potilaiden tarpeisiin.

Kaikkien eurooppalaisten SMA-potilaiden pääsy hoitoihin on edelleen SMA Europen ykkösprioriteetti. On kuitenkin realistista todeta, että menee vielä pitkä aika, ennen kuin tämä lääke on eurooppalaisten SMA:ta sairastavien ulottuvilla. SMA Europe muistuttaa, että on epäeettistä kieltää hengenpelastavan lääkkeen saanti korkean hinnan vuoksi.

SMA Europe jatkaa työtään auttamalla terveysviranomaisia ​​tekemään tietoon perustuvia päätöksiä, joihin sisältyy potilasnäkökulma. Samaan aikaan odotetaan, että AveXis kaupallistaa ZOLGENSMA® Euroopassa ja asettaa potilaan hinnoittelupäätöksensä keskiöön.

Alkuperäisteksti: https://www.sma-europe.eu/news/avexis-receives-fda-approval-for-zolgensma-the-first-gene-therapy-for-paediatric-patients-with-sma/

AveXis:n tiedote : http://investors.avexis.com/phoenix.zhtml?c=254285&p=irol-newsArticle&ID=2399684