Turun Sanomat kirjoitti maanantaina 19.8. ilmestyneessä lehdessä SMA-sairauteen kehitetystä nusinerseenilääkkeestä (TS: Kuinka paljon kävelykyvyn pelastaminen saa maksaa – Suomi ei tarjoa SMA-sairauteen tarkoitettua lääkettä potilaille ).
Artikkeliin on haastateltu Turussa asuvaa 8-vuotiasta Léo Järveä (SMA2) sekä hänen isäänsä Eero Järveä. Jutussa kuvaillaan sairautta ja siihen kehitetyn lääkkeen vaikutusmekanismia ja antotapaa. Järvet tuovat esille lääkkeen konkreettisia vaikutuksia, esimerkiksi sähköpyörätuolijalkapalloa harrastavan pojan pelaaminen on helpottunut.
”Ennen minun piti pitää päätä toisella kädellä pystyssä koko ajan. Nyt ei tarvitse enää yhtään.”
Nusinerseenilääke ei kuitenkaan ole kaikkien sairastavien saatavilla, vaan se on tällä hetkellä tiukasti rajattu tiukoin kriteerein. Artikkelissa todetaan, että potilaiden etua ajava SMA Finland ry pitää rajauksia ongelmallisena.
Käytännössä rajaukset sulkevat täysi-ikäisten lisäksi SMA3-potilaat hoidon ulkopuolelle, sillä suurimmalla osalla kolmostyyppiä sairastavilla oireet alkavat myöhemmin kuin 20 kuukauden iässä.
Sosiaali- ja terveysministeriön alainen Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) antaa suosituksia, mitkä toimenpiteet kuuluvat julkisin varoin rahoitettuihin terveydenhuollon palveluihin.
Palko hyödynsi suosituksen laadinnassa Fimean tekemää arviota nusinerseenistä.
Arvion perustana oli kaksi lumekontrolloitua tutkimusta. Toisessa nusinerseeniä oli testattu SMA1-potilailla. Toisessa koeryhmänä olivat yli kuuden kuukauden iässä sairastuneet potilaat, joilla on SMA2 tai -3.
Arviota tehdessä valmistetta ei ollut tutkittu satunnaistetussa asetelmassa yli yhdeksänvuotiailla potilailla ollenkaan. Vanhimmat, jotka olivat lääkettä missään tutkimuksissa saaneet, olivat 17-vuotiaita.
Artikkeliin haastatellun Fimean arviointipäällikkö Vesa Kiviniemen mukaan nämä tutkimustietoon liittyvät rajoitteet näkyvät Palkon suosituksissa. ”Lääkehoidon hyödyistä vanhemmille SMA3-potilaille ei ollut tutkimusnäyttöä”.
Tyksin lastenneurologian ylilääkäri Tuire Lähdesmäki kertoo, että kokemukset nisinerseenilääkkeestä ovat olleet tähän mennessä toivoa herättäviä. Hän myös viittaa tämän vuoden puolella on julkaistuun tutkimukseen, jossa nusinerseeniä testattiin 2–15-vuotiaille SMA3-potilaille.
Vaikka koe ei ollut lumekontrolloitu, Lähdesmäen mukaan sen tuloksia voidaan pitää luotettavina. Lähdesmäki kertoo testin perusteella näyttävän siltä, että vielä kävelykykynsä säilyttäneet SMA3-potilaat voisivat hyötyä lääkehoidosta.
Lähdesmäki kertoo, että lasten lihastauteja hoitavien lastenneurologien mielestä lääkehoito olisi mielekästä erityisesti niiden kolmostyyppiä sairastavien kohdalla, jotka edelleen kävelevät.
Palkon linja on kuitenkin se, että SMA3-potilaiden hoitoa ei oteta käsittelyyn tällä hetkellä.
Lastenneurologina Lähdesmäki toivoo, että se tulisi Palkon asialistalle jatkossa. Hän pitää hoidon aloittamisen rajausta alaikäisiin nykyisen tutkimustiedon valossa perusteltuna, mutta viranomaislinjauksia tulisi voida tarkentaa tutkimustiedon kertyessä.
Lehtijutussa kerrotaan myös harvinaislääkkeiden määrän kasvusta, joka johtuu muun muassa diagnostiikan kehittymisestä ja taloudellisista kannusteista.
Teksti on referaatti Turun Sanomien artikkelista Kuinka paljon kävelykyvyn pelastaminen saa maksaa – Suomi ei tarjoa SMA-sairauteen tarkoitettua lääkettä potilaille
Artikkeli on maksumuurin takana.