Juuri julkaistussa italialaistutkimuksessa seurattiin 18-72 -vuotiaiden SMA-potilaiden nusinerseenihoidon tuloksia 14 kuukauden ajan. Tutkimuksessa oli mukana 103 SMA3-potilasta ja 13 SMA2-potilasta.

SMA3-potilailla havaittiin jatkuvaa ja merkittävää toimintakyvyn paranemista tutkimuksen aikana. SMA2-potilaiden joukko oli pieni. Tällä joukolla toimintakyky oli säilynyt vakiona tutkimuksen ajan, mikä myös viittaa lääkkeen tehokkuuteen.

Tutkimuksen mukaan lääke näytti olevan turvallinen myös aikuisilla.

Suomessa SMA-aikuiset ja SMA3-lapset ovat edelleenkin vailla hoitoa Palveluvalikoimaneuvoston suosituksen mukaisesti. Käytössä olevaa suositusta ei voida nykytiedon valossa perustella lääketieteellisesti.

Tutkimusartikkeli: https://jnnp.bmj.com/…/early/2020/09/11/jnnp-2020-323822