Euroopan komissio on 2.7.2026 hyväksynyt Itvisma-geeniterapian yli 2-vuotiaiden SMA:ta sairastavien lasten, nuorten ja aikuisten hoitoon. Hyväksyntä koskee henkilöitä, joilla on SMN1-geenin molempien alleelien mutaatio.

Itvisma on ensimmäinen EU:ssa hyväksytty geeninkorvaushoito, jonka kohderyhmään kuuluvat myös yli 2-vuotiaat. Hoito annetaan kerta-annoksena selkäydinnesteeseen, mikä erottaa sen säännöllisesti annosteltavista SMA-lääkehoidoista.

Hoidon tavoitteena on korvata puuttuvan SMN1-geenin toimintaa

SMA-sairaus johtuu SMN1-geenin mutaatiosta, minkä vuoksi elimistö tuottaa liian vähän SMN-proteiinia, jota liikehermosolut tarvitsevat toimiakseen normaalisti. Itvisma perustuu toimivan SMN1-geenikopion kuljettamiseen elimistöön AAV9-vektorin avulla. Tavoitteena on lisätä SMN-proteiinin tuotantoa ja parantaa tai ylläpitää motorista toimintakykyä.

Hyväksyntä perustuu kolmeen tutkimukseen

Euroopan komission hyväksyntä perustuu STEER-tutkimuksen tuloksiin sekä STRENGTH- ja STRONG-tutkimuksista saatuun täydentävään tietoon.

Lääkeyhtiö Novartiksen mukaan tutkimuksissa havaittiin kliinisesti merkityksellistä hyötyä sekä aiemmin lääkehoitoa saaneilla että henkilöillä, jotka eivät olleet saaneet SMA:n lääkehoitoa aikaisemmin.

Päätös on merkittävä SMA-yhteisölle

Hyväksynnän myötä Euroopassa on ensimmäistä kertaa geeninkorvaushoitovaihtoehto myös taaperoiän ohittaineille SMA-potilaille.

EU:n myyntilupa ei kuitenkaan vielä tarkoita, että hoito olisi saatavilla tai korvattava Suomessa. Seuraavaksi tarvitaan kansallisia päätöksiä mm. hoidon hinnasta, käyttöönotosta ja siitä, millä perusteilla hoitoa voitaisiin Suomessa tarjota. Suomessa päätöksen lääkkeen korvattavuudesta tekee Palveluvalikoimaneuvosto eli Palko, kun sille tehdään hakemus lääkkeen käyttöönottoon liittyen.

SMA Finland ry seuraa asian etenemistä ja tiedottaa asiasta,  kun lisätietoa on saatavilla.

Lisää tietoa Itvismasta lääkkeen yhdysvaltalaisella sivustolla.