LÄÄKEHOIDOT

Käytössä olevat ja kehitettävät SMA-lääkkeet

Spinraza (nusinerseeni)

Kehittäjä: Biogen / Ionis pharmaceuticals

Kehitysvaihe: Myyntilupa saatu ja lääke on käytössä Suomessa.

Toimintamekanismi: Lisätä SMN2-geenin kykyä tuottaa toimivaa SMN-proteiinia

Lääketyyppi: Antisense-oligonukleotidi

Antotapa: Lannepistona selkäydinnesteeseen, annoskoko 12 mg

Annosteluväli: Alussa useammin, sitten 4 kk välein

Potilasryhmä: Myyntilupa kaikenikäisille SMA-potilaille, kaikki SMA-tyypit.

Zolgensma (onasemnogeeniabeparvoveekki)

Kehittäjä: Novartis / Avexis

Kehitysvaihe: Myyntilupa saatu ja lääke on käytössä Suomessa.

Toimintamekanismi: Korvata puuttuva SMN1-geeni ja viedä se soluihin viruksen avulla

Lääketyyppi: Geeniterapia

Antotapa: Pistos verisuoneen

Annosteluväli: Yksi annos riittää

Potilasryhmä: Myyntilupa SMA1-potilaille, tai 1-3 SMN2-kopiota.

Evrysdi (risdiplaami)

Kehittäjä: Roche / Genentech

Kehitysvaihe: Myyntilupa saatu ja lääke on käytössä Suomessa.

Toimintamekanismi: Lisätä SMN2-geenin kykyä tuottaa toimivaa SMN-proteiinia

Lääketyyppi: Pienmolekyyli

Antotapa: Suun kautta otettava

Annosteluväli: Kerran päivässä

Potilasryhmä: Myyntilupa kaikenikäisille SMA1-, SMA2- ja SMA3-potilaille, tai 1-4 SMN2-kopiota.

Apitegromab

Kehittäjä: Scholar rock

Kehitysvaihe: Myyntiluvan käsittely kesken.

Toimintamekanismi: Lihaksen kasvua edistävä lääke

Lääketyyppi: Pienmolekyyli

Antotapa: Pistos verisuoneen

Annosteluväli: Kerran kuukaudessa

Potilasryhmä: Kliinisissä kokeissa SMA 2 ja 3, 2-21 -vuotiaat

Itvisma (onasemnogeeniabeparvoveekki-brve)

Kehittäjä: Novartis / Avexis

Kehitysvaihe: USA:n myyntilupa myönnetty, EMA:n myyntilupa käsittelyssä.

Toimintamekanismi: Korvata puuttuva SMN1-geeni ja viedä se soluihin viruksen avulla

Lääketyyppi: Geeniterapia

Antotapa: Lannepistona selkäydinnesteeseen

Annosteluväli: Yksi annos riittää

Potilasryhmä: Kliinisissä kokeissa 2-18 vuotiaat SMA2-potilaat

Spinraza, suurempi annos (nusinerseeni)

Kehittäjä: Biogen

Kehitysvaihe: Myyntilupa saatu 12.1.2026. Suurempi annos ei käytössä Suomessa.

Toimintamekanismi: Lisätä SMN2-geenin kykyä tuottaa toimivaa SMN-proteiinia

Lääketyyppi: Antisense-oligonukleotidi

Antotapa: Lannepistona selkäydinnesteeseen, annoskoko 28 mg

Annosteluväli: Alussa useammin, sitten 4 kk välein

Potilasryhmä: Kliinisissä kokeissa SMA2- ja SMA3-potilaita.