Juuri perustettu SMA Finland -yhdistys ajaa nusinerseeni-lääkehoitoa SMA-lihastautia sairastaville. Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvoston (PALKO) suositusluonnoksen mukaan kyseistä lääkehoitoa ei tulisi Suomessa tarjota lainkaan. Yhdistyksen mukaan PALKOn suositusluonnos on vastoin terveydenhuoltolakia ja luonnoksen perustelut ovat puutteelliset.

SMA (spinaalinen lihasatrofia) on geenipoikkeamasta johtuva selkäytimessä sijaitsevien, lihaksiin toimintakäskyjä välittävien hermosolujen sairaus. Sairautta on useampaa alaryhmää ja mitä nuorempana oireet alkavat, sitä vakavampi sairaus yleensä on. Vakavimmassa muodossaan sairaus johtaa kuolemaan alle kahden vuoden iässä. Keskivaikeassa muodossa eliniänodote vaihtelee suuresti ollen keskimäärin noin puolet normaalista.

Joulukuussa 2016 lääkeyhtiö Biogen toi markkinoille lääkkeen, Spinrazan (nusinerseeni), joka pysäyttää taudin etenemisen ja parantaa elämänlaatua merkittävästi. Tähän mennessä Euroopassa jo seitsemän maata on hyväksynyt nusinerseenin lääkevalikoimaansa.

PALKOn suositusluonnoksen mukaan nusinerseeni ei kuuluisi Suomen terveydenhuollon julkisesti rahoitettuun palveluvalikoimaan SMA:n hoidossa, koska lääkkeen hinta on sen vaikuttavuuteen nähden kohtuuton. PALKOn perustelu on kestämätön ja vastoin Suomen lakia. Nusinerseenin on osoitettu pysäyttävän sairauden etenemisen ja pienentävän kuolemanriskiä eli pidentävän elämää. Lääkkeen vaikuttavuutta ei voi siis pitää millään muotoa vähäisenä. Terveydenhuoltolain pykälän 7 a mukaan vakavan sairauden vaikuttavaa hoitoa on annettava hoidon hinnasta riippumatta. Hintaneuvotteluja lääkeyhtiön kanssa ei myöskään ole käyty vaikka lääkeyhtiö on tiedottanut olevansa valmis neuvottelemaan lääkkeen hinnasta.

SMA Finland on jättänyt Ota kantaa -palvelussa laajan vastineen PALKOn suositusluonnokseen. Edellä mainittujen epäkohtien lisäksi yhdistys nostaa esille huolen siitä, että PALKOn perusteluihin on tuotu vain valikoitua tietoa, ei koko totuutta. Esimerkiksi referenssimaiksi ei ole valittu ainoatakaan myönteisen päätöksen tehnyttä valtiota. Myöskään vanhemmille potilasryhmille tehtyä kliinistä koetta ja sen tuloksia ei PALKOn tekstissä mainita. Lisäksi perustelujen sisältämä eettinen pohdinta on sekava eikä aukene edes etiikan käsitteitä työkseen käyttäville.

Tampereen Lihastautien Tutkimuskeskuksen neurologian professori Bjarne Uddin mielestä suositus nusinerseeni-hoidon korvaamisesta ei voi perustua epäpätevään suositusluonnokseen vaan on otettava huomioon kiistattomaksi todettu lääketieteellinen hyöty valtaosalle tähän mennessä hoidetuista SMA-potilaista. Udd näkeekin, että ainoa järkevä ratkaisu on myöntää nusinerseeni-hoidon käyttölupaa yhteiskunnan varoista SMA-potilaille. (Bjarne Uddin kommentit PALKOn suositusluonnokseen: http://localhost:8080/sma/wordpress/asiantuntija-prof-bjarne-uddin-kommentit/)

SMA Finlandin mielestä ihmisten elämästä ja kuolemasta päättäminen vaatisi nykyistä laajempaa yhteiskunnallista keskustelua. Palveluvalikoimaa koskevassa lakiehdotuksessa edellytetään sekä potilasjärjestöjen että kansalaisyhteiskunnan laajaa kuulemista. SMA Finland toivoo, että tämä lakiehdotuksen tavoite toteutuisi myös käytännössä. Pelkästään julkisen sektorin raporttien perusteella on mahdoton ymmärtää minkälaisesta sairaudesta on kysymys ja minkälaisia vaikutuksia päätöksillä on.

Lisätietoja:

Puheenjohtaja Pia Lemmetty, SMA Finland, p. +358 40 753 1057
pia.lemmetty@gmail.com

Yhdistyksen hallitus
hallitus@localhost

Kuvapankki https://www.flickr.com/photos/159014226@N06

SMA-tarinoita http://www.uly.fi/toiminta/sma-tarinoita/

PALKO:n suositusluonnos: https://www.otakantaa.fi/fi/hankkeet/62/osallistuminen/432/kysely/

SMA Finlandin kommentit PALKON:suositukseen: http://localhost:8080/sma/wordpress/sman-hoito/laakkeet/spinraza/sma-finland-ryn-kommentit-palkonsuositukseen/

Bjarne Uddin kommentit PALKOn suositusluonnokseen:  http://localhost:8080/sma/wordpress/sman-hoito/laakkeet/spinraza/asiantuntija-prof-bjarne-uddin-kommentit/