Laki

1. Terveydenhuoltomme palveluvalikoimasta säätävän terveydenhuoltolain 7 a § mukaan vakavan sairauden vaikuttava hoito kuuluu palveluvalikoimaan hoidon hinnasta riippumatta.
   1. SMA on erittäin vakavaan liikuntavammaan johtava etenevä tauti, johon suurin osa sitä sairastavista kuolee.
   2. Nusinerseenia on tutkittu kolmessa tutkimuksessa alle 18-vuotiailla, kaikissa tutkimuksissa yhtä suotuisin tuloksin. Kahdessa tutkimuksessa oli mukana placebo-ryhmä, jotka kuitenkin lopetettiin kesken tutkimusten, koska nusinerseeni oli jo osoittanut tehokkuutensa. Tutkimustulosten mukaan lääke paransi toimintakykyä ja vähensi kuolemanriskiä. Euroopan lääkeviraston raportin mukaan nusinerseeni tulee todennäköisesti pidentämään elämän pituutta merkittävälle osalle SMA-potilaista [1].
2. Perustuslain 19 §:n mukaan julkisen vallan on turvattava jokaiselle riittävät terveyspalvelut. Palvelujen riittävyyttä arvioitaessa voidaan lähtökohtana pitää sellaista palvelujen tasoa, joka luo jokaiselle ihmiselle edellytykset toimia yhteiskunnan täysivaltaisena jäsenenä.
   1. SMA johtaa erittäin vaikeaan liikuntavammaisuuteen, joka rajoittaa dramaattisesti toimintakykyä ja näin vaikeuttaa merkittävästi yhteiskunnan täysivaltaisena jäsenenä toimimista: kävely, pyörätuolin käyttö, puheäänen kuuluvuus, kirjoittaminen, tietokoneen tai puhelimen käyttö, pään pystyssä pitäminen, itsenäinen syöminen, jne. tulevat kaikki SMA:n myötä vaikeiksi tai mahdottomiksi. Toimintakyvyn lisääminen tai säilyttäminen mahdollistaa SMA:ta sairastavalle itsenäisemmän elämän ja selkeästi paremmat osallistumis- ja vaikuttamismahdollisuudet yhteisöön ja yhteiskunnan toimintaan.
   2. Nusinerseenin on tutkimuksissa todettu parantavan toimintakykyä.
   3. SMA:ta sairastavat eivät elä sairaalassa vaan pyrkivät vammansa aiheuttamien rajoituksien puitteissa olemaan aktiivisia, työtätekeviä, koulua käyviä, harrastavia, sosiaalisia, positiivisia ja elämänjanoisia yhteiskunnan jäseniä.
3. Potilaslain 3 §:n mukaan potilaalla on oikeus ilman syrjintää hänen terveydentilansa edellyttämään terveyden- ja sairaanhoitoon. Potilaan terveydentilan edellyttämän hoidon tarpeen arvioinnin on perustuttava lääketieteellisesti hyväksyttäviin kriteereihin.
   1. Hoidon epääminen SMA-potilailta olisi syrjintää heitä kohtaan, koska terveydenhuollon järjestämisvastuun ulkopuolelle ei voida sulkea tiettyjä sairauksia sairastavia potilasryhmiä. Syrjinnän kielto on hoitoratkaisuissa keskeisen tärkeä perusoikeuksien toteutumiseen liittyvä terveydenhuollon oikeudenmukaisuuskysymys.
   2. Nusinerseeni on lääketieteellisesti perusteltu hoito kaikille SMA-potilalle, poislukien aikuisiässä alkava SMA alaryhmä IV (PALKO:n suositusluonnoksen mukaan [2]).

Hinta

1. SMA-tautia sairastavien potilaiden määrä on pieni ja siksi lääkkeen budjettivaikutukset koko maan tasolla eivät ole kohtuuttoman suuria (PALKO:n suositusluonnoksen mukaan [2]).
2. Lääkevalmistaja pystyy tarjoamaan suuren volyymin lääkkeitä edullisemmin kuin harvinaissairauksien lääkkeitä. Harvinaissairauksien lääkkeiden kehitysrahoitus pitää kattaa pienellä määrällä asiakkaita. Täten niiden osalta terveyshyöty-kustannus-suhde tulee aina olemaan merkittävästi huonompi kuin suuren volyymin lääkkeillä. Terveyshyöty-kustannus-suhteen vertailu asettaisi harvinaissairauspotilaat epätasa-arvoiseen asemaan yleisempiä sairauksia sairastavien potilaiden rinnalla. Suomen terveydenhuoltojärjestelmä onkin juuri siksi tarveperustainen, eikä käytä hintaa kriteerinä vakavien sairauksien hoidoista päätettäessä.
3. Oikeudenmukaisuus ei tarkoita yhteisten resurssien tasajakoa. Resursseja voidaan jakaa hyvinkin epätasaisesti erilaisten tarpeiden mukaan, jos sillä edistetään yksilöiden yhtäläisiä mahdollisuuksia. Voidaan myös puhua niin sanotusta mahdollisuuksien tasa-arvosta.
4. Hoidon korkea hinta on PALKO:n ainoa, vaikkakin laiton, syy evätä hoito. Mikään julkishallinnon taho ei kuitenkaan ole tiedottanut neuvottelevansa hinnasta, vaikka lääkejakelija olisi siihen oman ilmoituksensa mukaan (FIMEA [3]) halukas.

Kenelle

1. Hoidolle ei voida tutkimustulosten valossa millään tavoin perustella ikärajaa lääketieteellisesti eikä loogisesti. Vaikka lääkettä ei ole tutkittu aikuisilla, nuorempien potilaiden tutkimustulosten ja tautimekanismin perusteella on ilmeistä, että nusinerseeni voi parantaa toimintakykyä tai vähintään pysäyttää taudin etenemisen kaikissa ikäryhmissä. Hoito kuuluu lääketieteellisin perustein kaikille SMA:ta sairastaville, poislukien aikuisiässä alkava SMA alaryhmä IV (PALKO:n suositusluonnoksen mukaan [2]).
2. Taudin etenemisen pysäyttäminen on potilaille kaikkein tärkeintä ja sen tulee riittää hoidon antamisen ja jatkamisen perusteeksi. Ero pysähtyneen ja etenevän taudin välillä – vaikka se lyhyellä aikavälillä tarkasteltuna olisikin pieni –  kasvaa vuosi vuodelta ja muodostuu lopulta todella merkittäväksi. Taudin pysähtyminen poistaisi jatkuvan voimien menetyksen aiheuttaman pelon ja tuskan.
3. Nusinerseenin annostelun on oletettu skolioosileikkauksen läpikäyneillä tai hengitystukea tarvitsevilla potilailla olevan vaikeaa tai mahdotonta. Saksassa ja Yhdysvalloissa on kuitenkin kehitetty menetelmät, joiden avulla annostelu skolioosileikatuilla potilailla onnistuu [5]. Krakovan kansainvälisessä SMA-konferenssissa (tammikuu 2018) esitettiin, että Saksassa kaikki halukkaat ovat lääkkeen saaneet, nuorin 3-viikkoinen ja vanhin 52-vuotias.
4. Suurin osa hoidon käyttöön ottaneista Euroopan maista tarjoavat nusinerseenin kaiken ikäisille potilaille kaikissa SMA-tyypeissä: Saksa, Italia, Espanja, Itävalta, Luxemburg ja Ranska [4]

Muut argumentit

1. Vertailu muihin maihin: Euroopassa nusinerseenin lääkevalikoimaansa on hyväksynyt jo 10 maata (Ruotsi, Norja, Saksa, Italia, Ranska, Espanja, Itävalta, Kreikka, Sveitsi ja Luxemburg) ja kieltänyt vain yksi maa (Tanska). Haluaako Suomi jatkossakin mainostaa oikeudenmukaisuutta ja hyvää terveydenhuoltojärjestelmää?
2. Tulevat mahdolliset muut kokeelliset hoidot ovat liian kaukana tulevaisuudessa ja niiden toimivuus on epävarmaa. Nykyiset SMA-potilaat eivät todennäköisesti niistä tule hyötymään, tai ainakin vasta menetettyään merkittävästi toimintakykyään. Nusinerseeni on tämänhetkisten SMA-potilaiden ainoa hoitovaihtoehto.
3. Kalliita harvinaistautien hoitoja on tulevaisuudessa tulossa lisää, joten terveydenhuollon kustannukset tulevat kasvamaan. Nusinerseeni on nyt ehkä joutunut ennakkotapauksen rooliin. Nusinerseenista pitää kuitenkin luonnollisesti päättää Suomen lain mukaisesti, joten minkäänlaista ”uutta harvinaislääkelinjausta” ei siitä voida tehdä.

Lähteet

1. European Medicines Agency, Assessment report, Spinraza
2. PALKO:n suositusluonnos
3. Fimean vastaus sidosryhmien kommentteihin
4. Biogen community update November 2017
5. Nusinerseenin annostelu skolioosileikatuilla potilailla: Yhdysvaltalainen tutkimus ja Saksalainen tutkimus