Euroopan lääkeviranomaisen EMA:n tuore lehdistötiedote [1] kertoo SMA-geeniterapia Zolgensman myyntiluvan etenemisestä Euroopassa. Zolgensma on jo aikaisemmin saanut myyntiluvan Yhdysvalloissa ja Japanissa.

Zolgensma on lääkeyhtiöiden Novartis ja Avexis kehittämä SMA:n geeniterapialääke, jolla on kliinisissä kokeissa nähty erittäin hyviä hoitotuloksia vauvoilla. Lääkettä on tutkittu sekä SMA1-vauvoilla että oireettomilla vauvoilla, joilla on SMA:han johtava geenivirhe [2].

Zolgensmalla on tutkittu kahta erilaista annostelutapaa: pistosta verisuoneen (systeeminen) tai selkäytimeen. Tämä myyntilupa koskee pelkästään Zolgensmaa pistoksena verisuoneen.

Lehdistötiedotteen mukaan EMA suosittelisi Zolgensmaa 1) SMA1-potilaille ja 2) niille, joilla on SMA:han johtava geenivirhe ja korkeintaan 3 kopioita SMN2-geenistä. Toisin kuin Yhdysvaltojen ja Japanin myyntiluvissa, EMA:n lehdistötiedotteessa ei mainita ikärajaa.

Zolgensman myyntiluvan saaminen Euroopassa vaatii vielä Euroopan komission hyväksynnän.

[1] https://www.ema.europa.eu/en/news/new-gene-therapy-treat-spinal-muscular-atrophy
[2] https://www.novartis.com/news/media-releases/zolgensma-data-shows-rapid-significant-clinically-meaningful-benefit-sma-including-prolonged-event-free-survival-motor-milestone-achievement-and-durability-now