STM:n alainen Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto Palko hyväksyi kokouksessaan 1.9.2021 alustavasti suosituksen, jonka mukaan onasemgeeniabeparvoveekki (Zolgensma) kuuluu kansalliseen palveluvalikoimaan SMA tyypin 1 hoidossa. Ehtona palveluvalikoimaan kuulumisessa olisi vielä se, että valmisteen myyjä ja ostaja sopivat merkittävästi julkista tukkumyyntihintaa alemmasta hinnasta.

Zolgensman myyntilupa mahdollistaa lääkkeen käytön SMA tyypin 1 potilaiden lisäksi vielä oireettomilla SMA:han johtavaa geenivirhettä kantavilla potilailla. Lääkeyhtiön julkaisemien kliinisten tulosten mukaan tämä ennen oireiden ilmaantumista aloitettu hoitotapa on huomattavasti tehokkaampi. Palkon suositusluonnoksen mukaan Zolgensmaa käytettäisiin Suomessa kuitenkin vasta SMA:n oireiden alkamisen jälkeen.

Jotta hoidon aloittaminen ennen oireiden ilmaantumista olisi mahdollista pitäisi Suomessa aloittaa vastasyntyneiden SMA-seulonta. Toisaalta jo aiemmin SMA-lapsen saaneiden vanhempien vauvoilta voidaan jo nyt tehdä SMA-testi.

Suositusluonnos on kommentoitavana otakantaa-palvelussa 4.10.2021 saakka. Suositusluonnosta voi kommentoida kuka hyvänsä. SMA Finland ry aikoo kommentoida luonnosta.

Palkon uutinen:

https://palveluvalikoima.fi/-/onasemgeeniabeparvoveekki-zolgensma-sma-taudin-hoidossa-suositusluonnos-kommentoitavana

Lääkeyhtiön uutinen Zolgensman hoitotuloksista oireellisilla ja vielä oireettomilla potilailla:

https://www.novartis.com/news/media-releases/new-zolgensma-data-demonstrate-age-appropriate-development-when-used-presymptomatically-and-rapid-clinically-meaningful-efficacy-symptomatic-children-even-those

Aiheesta aiemmin: