Sekä Euroopan lääkevirasto EMA että Yhdysvaltain lääkeviranomainen FDA ovat ottaneet Scholar Rockin apitegromab-lääkkeen myyntilupahakemuksen käsittelyyn. FDA käsittelee hakemuksen nopeutetusti ja siihen odotetaan päätöstä syyskuussa 2025. EMA:n käsittely kestää korkeintaan 210 päivää. EMA:n myöntämä mahdollinen myyntilupa olisi voimassa myös Suomessa.
Apitegromab on ensimmäinen lihaksiin kohdistuva lääke spinaalista lihasatrofiaa (SMA) sairastaville. Se vaikuttaa edistämällä lihasten kasvua. Sen tarkoituksena on parantaa motorisia toimintoja henkilöillä, jotka jo saavat SMN-proteiinin tuotantoa lisäävää hoitoa (esim. nusinerseeni tai risdiplami).
Myyntilupahakemukset perustuvat vaiheen 3 kliiniseen tutkimukseen SAPPHIRE, jossa lääke osoitti tilastollisesti ja kliinisesti merkittävää parantumista motorisessa toimintakyvyssä verrattuna lumelääkkeeseen. Tutkimuksessa oli mukana 156 tyypin 2 ja 3 SMA:ta sairastavaa lasta, joita hoidettiin tutkimuksen aikana myös nusinerseenilla tai risdiplamilla.
Apitegromab annostellaan suoneen neljän viikon välein.
Lääkkeen mahdollista Euroopan markkinoille tuloa odotetaan vuonna 2026. Suomessa lääke olisi todennäköisesti sairaalassa annosteltava ja sen käyttöönotto vaatisi myyntiluvan lisäksi myös STM:n Palveluvalikoimaneuvoston suosituksen.