Lääkeyhtiö Roche on jättänyt Lääkkeiden Hintalautakunnalle, Hilalle hakemuksen SMA:n hoitoon tarkoitetun Evrysdi-lääkevalmisteen laajennuksesta. Hakemus koskee Evrysdiä, joka on suun kautta otettava myyntiluvallinen lääke. Tällä hetkellä lääke on Suomessa käytössä vain SMA:ta sairastaville henkilöille, joilla lääkehoito aloitetaan alle 18-vuotiaana, ja joilla ei ole käytössä pysyvää hengitystukihoitoa.
SMA Finland on antanut asiassa Hilalle potilasjärjestölausunnon. Potilasjärjestölausunto on Hilan tapa kuulla potilasjärjestöjä ja lääkkeen hoidollisen arvon potilasnäkökulmaa.
Evrysdi on tutkitusti hyödyllinen ja annostelutavaltaan paras myös SMA-aikuisten hoidossa
SMA Finlandin lausunnossa nostettiin esiin lääkevalmisteen tutkittuja hyötyjä, lääkevalmisteen käyttötavan etuja, SMA:ta sairastavien aikuisten aktiivista elämää ja työ- ja toimintakyvyn säilymisen merkitystä sekä aikuisten SMA-potilaiden perus- ja ihmisoikeuksia, joita ei tämänhetkisessä tilanteessa kunnioiteta.
SMA Finland perusteli lausunnossaan Evrysdi-lääkehoidon saatavuuden välttämättömyyttä kaiken ikäisten SMA:ta sairastavien käyttöön. Tutkimukset ovat osoittaneet Evrysdin vähintään pysäyttävän sairauden etenemisen myös aikuispotilailla, mitä voidaan pitää merkittävänä hyötynä. SMA ilmenee ja etenee hyvin yksilöllisesti, mutta ilman lääkehoitoa se on kaikissa vaikeusasteissaan oireiden alkamisen jälkeen jatkuvasti etenevä sairaus.
Suun kautta annosteltava Evrysdi on aikuispotilaille helpompi kuin esimerkiksi lannepistona sairaalassa annettava, niin ikään SMA:n hoitoon tarkoitettu Spinraza. Monilla SMA-potilailla on skolioosin takia tehty selkärangan luudutusleikkaus, mikä vaikeuttaa osaltaan lannepiston antamista ja voi etenkin vanhemmilla SMA-potilailla tehdä sen mahdottomaksi.
SMA-aikuisilla tulee olla yhdenvertainen oikeus hoitoon ja toimintakykynsä säilymiseen
SMA Finland ry toteutti huhtikuussa 2025 kyselyn SMA:ta sairastaville aikuisille. Kaikki kyselyyn vastanneet ilman lääkehoitoa olevat ja sitä toivovat vastaajat kokivat, että pienenkin motorisen toimintakyvyn ja lihasvoiman säilyminen on merkityksellistä. Hilalle jätetyn lausunnon potilasnäkökulma perustui SMA Finlandin tekemään kyselyn analyysiin. Analyysissä nousi esille myös SMA:ta sairastavien aikuisten poikkeuksellisen korkea koulutustaso ja työelämäosallisuus sekä tärkeät perheroolit ja yhteiskunnalliset roolit.
Kyselyyn vastanneet suhtautuvat myös erittäin positiivisesti lääkehoitoon, mikä kuvastaa aikuisten SMA-potilaiden motivaatiota ja tarvetta ylläpitää omaa aktiivista elämäntoimijuutta, työ- ja toimintakykyä ikäistensä kaltaisesti ja ehkäistä sairauden etenemistä. Kyselyyn vastanneet olivat huolissaan omasta toimintakyvystään ja itsenäisestä toimijuudestaan sairauden edetessä.
Evrysdin kohderyhmä on tärkeää laajentaa kaiken ikäisiin
SMA Finland ry toivoo Hilan huomioivan lausunnossa esitetyt oikeudelliset perustelut, mutta myös potilasnäkökulman ratkaistessaan Rochen hakemusta Evrysdin kohderyhmän laajennuksesta. Alemman asteinen lainsäädäntö ei saa olla ristiriidassa perustuslain tai laintasoisesti voimassa olevien kansainvälisten ihmisoikeussopimusten kanssa. Kliinisten tutkimusten perusteella voidaan todeta, että lääkehoidoilla voidaan kaikissa myyntilupien mukaisissa potilasryhmissä vähintään pysäyttää taudin eteneminen. Koska SMA on vaikeasti vammauttava ja henkeä uhkaava sairaus, ei taudin etenemisen pysäyttämistä voida mitenkään pitää vähäisenä vaikutuksena. Evrysdiä voidaan pitää sellaisena lääketieteellisesti perusteltuna hoitona, jonka riski-hyötysuhde on potilaan kannalta edullinen ja vaikuttavuus yksilötasolla suuri. Siksi SMA Finland katsoo sen perustellusti kuuluvaksi julkisesti rahoitettuun terveydenhuoltoon.
Lausunnon liitteenä Hilalle toimitettiin kyselyanalyysi sekä adressi, jossa kaikkiaan 22 SMA:ta sairastavaa aikuista antoi tärkeälle asialle nimensä, kasvonsa ja muutaman lauseen kuvauksen itsestään. Sekä kyselyn että adressin otantaa voidaan pitää merkittävänä, sillä se edustaa reilua kolmasosaa Suomen SMA:ta sairastavista aikuisista.
Lue koko SMA Finland ry:n lausunto (PDF)
Tutustu SMA-aikuisten adressiin (PDF) Huom! Adressia muokattu siten, että mukana 21 nettijulkaisuun luvan antanutta.