Euroopan komissio on hyväksynyt laajennetun käyttöluvan Rochen kehittämälle Evrysdi-valmisteelle, joka on suunnattu SMA:ta sairastaville. Uusi, hyväksytty lääkemuoto on 5 mg:n huoneenlämmössä säilyvä tabletti, joka voidaan joko niellä sellaisenaan tai liuottaa veteen. Tarvetta kylmäsäilytykselle ei siis ole.
Evrysdi (risdiplaami) on ainoa ei-invasiivinen SMA-lääke ja sitä käyttää jo yli 18 000 potilasta maailmanlaajuisesti. Lääke on suunniteltu lisäämään ja ylläpitämään SMN-proteiinia, joka on keskeinen motoristen hermosolujen toiminnalle. Valmiste on hyväksytty yli 100 maassa ja sitä tutkitaan useissa kansainvälisissä kliinisissä tutkimuksissa.
Evrysdin tablettimuoto on suunnattu yli kaksivuotiaille ja vähintään 20 kg painaville potilaille, jotka voivat niellä ilman ruokintaletkua. Alkuperäinen oraaliliuos jää edelleen vaihtoehdoksi pienemmille tai liuosta suosiville potilaille.
Rochen lääketieteellinen johtaja Dr. Levi Garraway kommentoi:
”Uusi tabletti tuo lisää vapautta ja valinnanvaraa SMA:n hoitoon. Evrysdi on jo muuttanut tuhansien ihmisten elämää tehokkuudellaan, turvallisuudellaan ja kotikäytön helppoudellaan.”
Tabletin hyväksyntä perustuu bioekvivalenssitutkimukseen, joka osoitti tablettimuodon olevan yhtä tehokas ja turvallinen kuin alkuperäinen oraaliliuos. Tulokset esiteltiin vuoden 2024 SMA Europen tieteellisessä kongressissa.
SMA Europe -järjestön johtaja Nicole Gusset kommentoi tablettimuotoista lääkitystä:
”Uudet lääkemuodot helpottavat sairauden päivittäistä hallintaa. On tärkeää, että SMA:ta sairastavat ja heidän läheisensä saavat käyttöönsä hoitomuotoja, jotka sopivat paremmin arkeen.”
Tablettimuotoisen Evrysdin saamiseksi korvattavaksi Suomessa on Rochen tehtävä hakemus Lääkkeiden hintalautakunnalle (Hila). Hilan käsittelyaika on korkeintaan 180 päivää. Koska kysymyksessä on jo korvattavan lääkkeen uusi annostelumuoto, voi toivoa käsittelyn menevän nopeammin.
SMA on harvinainen ja vakava perinnöllinen lihastauti, jonka ilmaantuvuus on n. yksi tautitapaus 10000 syntyvää lasta kohden. Se on yleisin geneettinen syy imeväiskuolleisuudelle.