SMA Finland ry:n puheenjohtaja Lassi Murto osallistui kansainväliseen CureSMA-konferenssiin Yhdysvalloissa. Tässä hänen terveisensä konferenssista. 

Kesäkuun lopussa sain kunnian edustaa SMA Finlandia Yhdysvalloissa järjestetyssä vuotuisessa CureSMA-konferenssissa, joka kokosi yhteen tuhansia osallistujia ympäri maailmaa – SMA:ta sairastavia henkilöitä, perheitä, tutkijoita, lääkäreitä, järjestöedustajia ja hoidon kehittäjiä. Konferenssi pidettiin 26.–29.6.2025 Kalifornian Anaheimissa, aivan Disneylandin kupeessa. Tapahtuma koostui kahdesta rinnakkaisesta kokonaisuudesta: tieteellisestä Research & Clinical Care -kokouksesta sekä perheille ja yhteisölle suunnatusta Family Conference -osiosta.

Oli sykähdyttävää nähdä, kuinka laajaa, lämminhenkistä ja aktiivista SMA-yhteisö on maailmalla. Tapahtuma ei ollut vain tiedon jakamisen paikka – se oli ennen kaikkea muistutus siitä, että me emme ole yksin. Oli kunnia olla paikan päällä edustamassa suomalaisia SMA-henkilöitä ja heidän perheitään, tuoda esiin kokemuksiamme ja samalla tuoda Suomea osaksi globaalia keskustelua.

Uutta tutkimusta ja toivoa hoitoon
Konferenssin tieteellisessä osuudessa esiteltiin laajasti uusinta tutkimustietoa SMA:n hoidosta, sairauksien mekanismeista ja tulevaisuuden lääkehoidoista. Merkittävin uutuus oli apitegromab-nimisen lääkkeen lupaavat tulokset: tämä lihasvoimaa parantava vasta-ainehoito osoitti kliinisesti merkittävää hyötyä lapsilla, joilla on SMA-tyyppi 2 tai 3 ja jotka käyttävät jo SMN-proteiinin tuotantoa lisäävää lääkitystä. Lääke sai Yhdysvalloissa FDA:n prioriteettikäsittelyn, ja siitä voi hyvinkin tulla ensimmäinen lihasvoimaa tukeva lisähoito SMA:n peruslääkityksen rinnalle.

Myös olemassa olevien hoitojen osalta nähtiin kiinnostavia uusia tuloksia. Biogen esitteli kahdeksan vuoden seurantatiedot varhain Spinrazalla hoidetuista lapsista – suurin osa heistä kävelee ja elää lähes oireetonta elämää. Lisäksi tutkimuksissa selvitettiin, voisiko Spinrazasta saada entistä enemmän hyötyä suuremmilla annoksilla tai tiiviimmällä aikataululla. Myös uusista annostelumenetelmistä, kuten selkäydinkanavaan asennettavasta pysyvästä lääkeportista, käytiin keskustelua.

Erityisen merkityksellistä oli myös se, että SMA:n hoitoa tarkasteltiin yhä enemmän kokonaisvaltaisesti – ei vain lihasvoiman tai hengitystoimintojen näkökulmasta, vaan myös muun terveyden, mielenterveyden, elämänlaadun, urologisten ja ortopedisten haasteiden sekä arjessa selviytymisen kautta. Konferenssi antoi vahvistuksen sille, että SMA ei ole enää sairaus, jonka kulku on ennalta määrätty. Se on nyt hoidon ja toivon aikakaudella elämää, joka on täynnä mahdollisuuksia – mutta jonka tueksi tarvitaan edelleen tutkimusta, yhteiskunnallista vaikuttamista ja arjen palveluita.

Aikuisten näkökulma vahvasti esillä
Oli ilahduttavaa huomata, että aikuisten SMA-potilaiden asema oli noussut merkittävästi esiin. Aikuisuuteen liittyvät haasteet, kuten krooninen väsymys, toimintakyvyn ylläpito, mielenterveys, työn ja opiskelun yhdistäminen sekä kehonkuva ja ihmissuhteet, olivat monessa keskustelussa keskiössä. Lisäksi esiteltiin uusia mittareita aikuisten toimintakyvyn seuraamiseen, kuten selkäytimen magneettikuvantamista ja lihasvoiman mittauksia.

Tämä antaa vahvistusta myös SMA Finlandin omalle työlle Suomessa – meillä on vielä matkaa kuljettavana, jotta aikuiset saisivat yhdenvertaista ja kokonaisvaltaista tukea sekä lääkityksiin että arjessa pärjäämiseen.

Perheiden, lasten ja aikuisten kohtaamispaikka
Konferenssin toinen puoli, Family Conference, oli suunnattu kaikille SMA-yhteisön jäsenille: vanhemmille, sisaruksille, aikuisille SMA-henkilöille ja isovanhemmille. Ohjelmassa oli kymmeniä työpajoja ja vertaistuellisia tilaisuuksia, joissa käsiteltiin kaikkea aina hengityksestä ja ravitsemuksesta kouluasioihin, parisuhteisiin, mielenterveyteen ja esteettömään matkailuun. Perheille tarjottiin myös mahdollisuus tavata tutkijoita ja lääkäreitä kasvokkain sekä osallistua kyselyihin ja posterisessioihin.

Erityisesti mieltäni lämmitti, kuinka eri ikäryhmät oli huomioitu. Lapsille oli oma leikkihuoneensa, teineille oma lounge, ja aikuisille SMA-henkilöille oma verkostoitumistila, jossa käytiin avoimia keskusteluja elämästä, esteistä ja voimavaroista. Konferenssi ei ollut pelkkää tietoa, vaan myös kohtaamista, tunnetta ja yhteisöllisyyttä.

Yksi ikimuistoisimmista hetkistä oli lauantai-illan retki Disneylandiin, jossa SMA-perheet saivat nauttia teemapuistosta suljettuna yksityistapahtumana. Tämä ilta oli täynnä naurua, musiikkia ja sitä tunnetta, että olemme yhteisö, joka kantaa toinen toistaan – kaikilla rajoitteillamme ja rikkauksillamme.

Mitä tämä tarkoittaa meille Suomessa?
Tämä konferenssi vahvisti sen, kuinka tärkeää on olla mukana kansainvälisissä verkostoissa ja tuoda sieltä oppeja myös Suomeen. Meillä on vielä monia ratkaisemattomia asioita – erityisesti aikuisten lääkehoidon tasa-arvo, SMA-seulonnan puuttuminen, kuntoutuksen heikko saatavuus ja perheiden arjen tuen puutteet. CureSMA-konferenssissa sain kuitenkin kokea, että me emme ole yksin – ja että yhdessä voimme vaikuttaa.

SMA Finland jatkaa työtään potilaiden ja perheiden äänen esiin tuomiseksi. Uudet tutkimustulokset, globaalit verkostot ja vertaistuki vahvistavat meitä, mutta lopulta kaikkein tärkeintä on yhteys teihin – jäseniin. Teidän kokemuksenne, toiveenne ja tarpeenne ovat se perusta, jonka varaan rakennamme toimintaamme.

Jos sinulla on kysymyksiä, ajatuksia tai haluat keskustella lisää konferenssin sisällöistä tai yhdistyksen toiminnasta, olethan yhteydessä. Minä olen täällä teitä varten.

Lämpimin terveisin,
Lassi Murto
Puheenjohtaja
SMA Finland ry