Lääkeyhtiö Roche on jättänyt Lääkkeiden Hintalautakunta Hilalle hakemuksen SMA:n hoitoon tarkoitetun Evrysdi-lääkevalmisteen tablettimuodosta. Evrysdistä on jo Suomessa käytössä nestemäinen oraaliliuos. Lääkettä käytetään Suomessa tällä hetkellä vain alle 18-vuotiaana lääkehoidon aloittavien SMA:ta sairastavien hoidossa, mikä poikkeaa kaikista muista pohjoismaista.

SMA Finland on antanut asiassa Hilalle potilasjärjestölausunnon. Potilasjärjestölausunto on Hilan tapa kuulla potilasjärjestöjä ja lääkkeen hoidollisen arvon potilasnäkökulmaa.

SMA Finland ry kannattaa tablettimuotoisen lääkkeen käyttöönottoa

Evrysdi-lääkevalmisteen tablettimuoto on otettu käyttöön jo useassa maassa ja kokemukset siitä ovat olleet hyviä. Bioekvivalenssitutkimukset ovat osoittaneet, että uusi 5 mg Evrysdi-tabletti antaa elimistöön saman määrän risdiplaamia kuin vastaava annos nestemäistä oraaliliuosta. Tämä tarkoittaa, että teho ja turvallisuus ovat samat molemmissa annosmuodoissa.

Potilaan kannalta tablettimuoto tuo arkeen usein merkittävääkin helpotusta. Toisin kuin nestemäinen valmiste, tabletti ei vaadi kylmäsäilytystä ja valmistepullon pitämistä tietyssä asennossa. Tämä helpottaa usein aktiivista elämää elävien SMA-lasten, -nuorten ja -aikuisten arkea, joka ulottuu aina myös kodin ulkopuolelle. Kylmäsäilytys ja pullon käsittely ovat aiheuttaneet haasteita muun muassa matkustustilanteissa.

Tablettimuoto sopii suurimmalle osalle SMA:ta sairastavista, sillä sen voi tarvittaessa myös liottaa veteen. Nestemäisen lääkevalmisteen säilyminen vaihtoehtona nykyisille lääkkeen saajille ja sen korvattavuuden laajentuminen myös aikuisille SMA-potilaille on kuitenkin tärkeää erityisesti heille, joilla on nielemisvaikeuksia ja käytössä letkuravitsemus.

Korvattavuus kaiken ikäisille tärkeää

Lausunnossaan Hilalle SMA Finland ry muistutti ilman lääkehoitoa olevien SMA-aikuisten olevan sorretussa, epätasa-arvoisessa ja hyvin poikkeavassa tilanteessa verrattuna muissa pohjoismaissa ja suurimmassa osassa Euroopan maita asuviin SMA:ta sairastaviin.

Keväällä 2025 jätetyn Evrysdi-lääkevalmisteen laajennushakemuksen (505/2025) käsittely on kestänyt kohtuuttoman kauan. Viivyttely hakemuksen käsittelyssä näkyy suoraan SMA:ta sairastavien aikuisten elämässä ja käsittelyprosessin aikana on jo menetetty toimintakykyä, joka olisi ollut lääkkeellä säästettävissä. SMA Finland ry odottaa Hilalta nopeita toimenpiteitä sekä aiemman hakemuksen että tämän tablettimuotoisen lääkkeen hakemuksen käsittelyssä ja tablettimuodon korvattavuuden myöntämistä suoraan kaiken ikäisille SMA:ta sairastaville.

Lue koko SMA Finland ry:n lausunto (PDF)

Tutustu SMA Finland ry:n keväällä 2025 jättämään lausuntoon Evrysdi-lääkevalmisteen laajennuksesta