Lääkeyhtiö Biogen julkaisi kliinisiä tutkimustuloksia salanerseeni-lääkkeestä SMA:n hoidossa. Tulokset esitettiin maaliskuussa 2026 Muscular Dystrophy Associationin (MDA) kansainvälisessä tieteellisessä konferenssissa Yhdysvalloissa.

Kliinisen vaiheen 1b tutkimuksessa oli mukana 24 alle 12-vuotiasta SMA-lasta, joita oli aiemmin hoidettu geeniterapialla (Zolgensma), jolla ei kuitenkaan ollut ollut tyydyttävää vastetta. Kaikilla potilailla tutkimuksen seuranta-aika oli vähintään vuoden.

Tulokset

Kaikilla tutkimukseen osallistuneilla lapsilla havaittiin liikkumiskyvyn parantumista ainakin yhdellä tutkimuksessa käytetyllä liikuntakyvyn mittarilla (WHO:n karkeamotoriset kehitysvaiheet, HFMSE ja RULM (liikuntakyvyn mittarit)). Lisäksi joka toinen potilas edistyi WHO:n karkeamotorisissa kehitysvaiheissa, eikä yksikään potilas taantunut tällä asteikolla. Karkeamotorisissa kehitysvaiheissa edistyminen tarkoittaa yleensä merkittävää liikuntakyvyn paranemista kuten kykyä istua tuetta, kontata, seisoa tai kävellä.

Lisäksi tutkimuksessa mitattiin neurofilamenttien määrää veressä. Neurofilamentit ovat aineita, joiden kohonnut taso viittaa hermosolujen vaurioitumiseen, mitä SMA-sairaudessa tapahtuu. Salanerseeni-hoidon jälkeen neurofilamenttitasot laskivat keskimäärin 75 prosenttia kuuden kuukauden kuluessa, ja saavutettu taso säilyi koko seurannan ajan.

Salanerseeni osoittautui tutkimuksessa yleisesti hyvin siedetyksi. Suurin osa havaituista haittavaikutuksista oli lieviä tai kohtalaisia, eikä hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia raportoitu tutkimuksen aikana.

Vaiheen 3 tutkimukset alkavat

Suotuisien vaiheen 1 tutkimustulosten jälkeen Biogen esitteli konferenssissa myös käynnistyvien vaiheen 3 -tutkimusten suunnitelmat. Näissä tutkimuksissa salanerseeni-hoitoa arvioidaan laajemmin eri SMA‑potilasryhmissä:

• vastasyntyneet ja vielä oireettomat lapset
• nuoret ja aikuiset SMA‑potilaat (15-60 vuotta)
• potilaat, jotka ovat aiemmin saaneet geeniterapiaa (Zolgensma)

Tutkimusten tavoitteena on selvittää, voiko salanerseeni tarjota pitkäaikaisia hoidollisia hyötyjä ja miten se sijoittuu osaksi nykyistä SMA‑hoitokenttää.

Salanerseeni

Salanerseeni, kuten SMA-lääke nusinerseeni, on Biogenin ja Ionis pharmaceuticalsin kehittämä selkäydinnesteeseen annosteltava antisense-olikonukleotidi -tyyppinen lääke, joka lisää SMN2-geenin kykyä tuottaa SMA-potilailta puuttuvaa SMN-proteiinia.

Salanerseeni on suunniteltu vaikutukseltaan tehokkaammaksi kuin nusinerseeni.

Salanerseeni annostellaan kerran vuodessa, mikä on merkittävästi harvemmin kuin kolmesti vuodessa annosteltava nusinsereeni. Harvempi annostelu voi tulevaisuudessa helpottaa sekä potilaiden että perheiden arkea.

Salanerseenin ja muiden SMA-lääkkeiden kehitystä voi seurata täältä: https://smafinland.fi/laakehoidot/

Lähteet:
Biogenin tiedote 11.3.2026

Ionis pharmaceuticalsin tiedote 25.6.2025